{"id":3551,"date":"2020-07-06T05:30:06","date_gmt":"2020-07-06T09:30:06","guid":{"rendered":"https:\/\/www.gensight-biologics.com\/gensight-biologics-confirme-lefficacite-et-la-securite-de-lumevoq-chez-des-patients-atteints-de-nohl-trois-ans-apres-le-traitement\/"},"modified":"2026-09-24T00:08:42","modified_gmt":"2026-09-24T04:08:42","slug":"gensight-biologics-confirme-lefficacite-et-la-securite-de-lumevoq-chez-des-patients-atteints-de-nohl-trois-ans-apres-le-traitement","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.gensight-biologics.com\/fr\/2020\/07\/06\/gensight-biologics-confirme-lefficacite-et-la-securite-de-lumevoq-chez-des-patients-atteints-de-nohl-trois-ans-apres-le-traitement\/","title":{"rendered":"GenSight Biologics confirme l\u2019efficacit\u00e9 et la s\u00e9curit\u00e9 de LUMEVOQ\u00ae chez des patients atteints de NOHL trois ans apr\u00e8s le traitement"},"content":{"rendered":"\n<strong>Paris, France, lundi 6 juillet 2020, 7h30 CEST<\/strong> \u2013 GenSight Biologics (Euronext : SIGHT, ISIN : FR0013183985, \u00e9ligible PEA-PME), soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique d\u00e9di\u00e9e \u00e0 la d\u00e9couverte et au d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies g\u00e9niques innovantes pour le traitement des maladies neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives de la r\u00e9tine et du syst\u00e8me nerveux central, annonce aujourd\u2019hui\u00a0que l\u2019efficacit\u00e9 et la s\u00e9curit\u00e9 de LUMEVOQ<sup>\u00ae <\/sup>ont \u00e9t\u00e9 maintenues chez des patients atteints de Neuropathie Optique H\u00e9r\u00e9ditaire de Leber (NOHL) 3 ans apr\u00e8s une injection unique de cette th\u00e9rapie g\u00e9nique. Ce r\u00e9sultat a \u00e9t\u00e9 observ\u00e9 dans l\u2019\u00e9tude de suivi \u00e0 long terme CLIN06, propos\u00e9e aux participants des \u00e9tudes pivots de Phase III RESCUE et REVERSE.\n\nCes nouvelles donn\u00e9es viennent renforcer le dossier de demande d\u2019autorisation de mise sur le march\u00e9 de LUMEVOQ<sup>\u00ae<\/sup> en Europe, dont le d\u00e9p\u00f4t est pr\u00e9vu en septembre 2020.\n\nAu total, 61 patients ont accept\u00e9 de participer \u00e0 l\u2019\u00e9tude CLIN06 (30 de l\u2019\u00e9tude RESCUE et 31 de l\u2019\u00e9tude REVERSE), faisant de CLIN06 l\u2019une des plus importantes \u00e9tudes de suivi \u00e0 long terme pour le traitement d\u2019une maladie rare. Les sujets ont \u00e9t\u00e9 trait\u00e9s avec LUMEVOQ<sup>\u00ae<\/sup> dans un \u0153il et une injection simul\u00e9e (<em>sham<\/em>) dans l\u2019autre.\n\nAu d\u00e9but du suivi \u00e0 long terme, soit 2 ans apr\u00e8s le traitement, les patients avaient d\u00e9j\u00e0 obtenu une am\u00e9lioration moyenne de leur acuit\u00e9 visuelle, compar\u00e9 \u00e0 leur point bas (leur \u00ab\u00a0nadir\u00a0\u00bb**) de +18,8 lettres ETDRS* dans l\u2019\u0153il trait\u00e9 par LUMEVOQ<sup>\u00ae<\/sup>, et de +17,3 lettres ETDRS dans l\u2019\u0153il ayant re\u00e7u une injection simul\u00e9e. Un an plus tard, soit trois ans apr\u00e8s l\u2019injection unique, l\u2019am\u00e9lioration bilat\u00e9rale \u00e9tait maintenue, avec un gain moyen compar\u00e9 au nadir de +20,5 lettres ETDRS dans l\u2019\u0153il trait\u00e9 par LUMEVOQ<sup>\u00ae<\/sup> et de +19,4 lettres ETDRS dans l\u2019\u0153il ayant re\u00e7u une injection simul\u00e9e.\n\n\u00ab\u00a0<em>CLIN06 d\u00e9montre que l\u2019am\u00e9lioration clinique observ\u00e9e dans les pr\u00e9c\u00e9dentes \u00e9tudes de LUMEVOQ est bien r\u00e9elle et maintenue pendant 3 ans apr\u00e8s le traitement<\/em>.\u00a0\u00bb d\u00e9clare le <strong>Dr.<\/strong> <strong>Mark L. Moster, <\/strong>Service de Neuro-Ophtalmologie, <em>Wills Eye Hospital<\/em>, Professeur de Neurologie et d\u2019Ophtalmologie \u00e0 l\u2019Universit\u00e9 Thomas Jefferson, Philadelphie, PA, et Investigateur Principal des \u00e9tudes RESCUE, REVERSE et CLIN06. <em>\u00ab\u00a0Ces r\u00e9sultats sont bien meilleurs que l\u2019histoire naturelle de la NOHL, et donnent de l\u2019espoir pour changer la vie de nos patients touch\u00e9s par cette maladie c\u00e9citante.\u00a0\u00bb<\/em>\n\n<strong>Tableau 1. Am\u00e9lioration moyenne de l\u2019acuit\u00e9 visuelle compar\u00e9e au nadir** dans l\u2019\u00e9tude de suivi \u00e0 long terme de LUMEVOQ<sup>\u00ae<\/sup> (CLIN06)<\/strong>\n<table>\n<tbody>\n<tr>\n<td rowspan=\"2\" width=\"123\"><em>N<\/em> = 61 sujets<\/td>\n<td colspan=\"2\" width=\"247\"><strong><em>2 ans apr\u00e8s l\u2019injection<\/em><\/strong><\/td>\n<td colspan=\"2\" width=\"247\"><strong><em>3 ans apr\u00e8s l\u2019injection<\/em><\/strong><\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td width=\"123\"><strong>LogMAR<\/strong>\n\n<em>(erreur type)<\/em><\/td>\n<td width=\"123\"><strong>Lettres ETDRS*<\/strong><\/td>\n<td width=\"123\"><strong>LogMAR<\/strong>\n\n<em>(erreur type)<\/em><\/td>\n<td width=\"123\"><strong>Lettres ETDRS*<\/strong><\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td width=\"123\">\u0152il trait\u00e9 par LUMEVOQ<sup>\u00ae<\/sup><\/td>\n<td width=\"123\">-0,375\n\n<em>(0,3060)<\/em><\/td>\n<td width=\"123\"><strong>+18,8<\/strong>\n\n<strong>\u00a0<\/strong><\/td>\n<td width=\"123\">-0,410\n\n<em>(0,3650)<\/em><\/td>\n<td width=\"123\"><strong>+20,5<\/strong>\n\n<strong>\u00a0<\/strong><\/td>\n<\/tr>\n<tr>\n<td width=\"123\">\u0152il ayant re\u00e7u une injection simul\u00e9e (<em>sham<\/em>)<\/td>\n<td width=\"123\">-0,346\n\n<em>(0,2910)<\/em><\/td>\n<td width=\"123\"><strong>+17,3<\/strong>\n\n<strong>\u00a0<\/strong><\/td>\n<td width=\"123\">-0,387\n\n<em>(0,3690)<\/em><\/td>\n<td width=\"123\"><strong>+19,4<\/strong>\n\n<strong>\u00a0<\/strong><\/td>\n<\/tr>\n<\/tbody>\n<\/table>\n<em>NB <\/em><strong>: <\/strong>L\u2019\u00e9chantillon est compos\u00e9 de participants aux \u00e9tudes RESCUE et REVERSE qui ont accept\u00e9 d\u2019\u00eatre suivis dans l\u2019\u00e9tude CLIN06.\n\nLes r\u00e9sultats de s\u00e9curit\u00e9 \u00e0 3 ans corroborent les r\u00e9sultats pr\u00e9c\u00e9dents qui avaient mis en \u00e9vidence la bonne tol\u00e9rance de LUMEVOQ<sup>\u00ae<\/sup> : aucun \u00e9v\u00e9nement ind\u00e9sirable grave n\u2019a \u00e9t\u00e9 observ\u00e9 dans les yeux trait\u00e9s par LUMEVOQ<sup>\u00ae<\/sup>, et aucune sortie de l\u2019\u00e9tude n\u2019a eu lieu pour cause d\u2019\u00e9v\u00e9nements oculaires. Aucun \u00e9v\u00e9nement ind\u00e9sirable grave syst\u00e9mique ni aucune sortie de l\u2019\u00e9tude li\u00e9e au traitement ou \u00e0 la proc\u00e9dure de l\u2019\u00e9tude n\u2019ont \u00e9t\u00e9 rapport\u00e9s.\n\n<em>\u00ab\u00a0En apportant des preuves suppl\u00e9mentaires de l\u2019efficacit\u00e9 prolong\u00e9e et cliniquement significative de <\/em><em>LUMEVOQ<sup>\u00ae<\/sup><\/em><em> et de sa tr\u00e8s bonne s\u00e9curit\u00e9, ces r\u00e9sultats soulignent le potentiel de notre th\u00e9rapie g\u00e9nique pour traiter les patients atteints de NOHL et am\u00e9liorer consid\u00e9rablement leur qualit\u00e9 de vie,\u00a0\u00bb <\/em>d\u00e9clare <strong>Bernard Gilly<\/strong>, Co-Fondateur et Directeur G\u00e9n\u00e9ral de GenSight Biologics. <em>\u00ab\u00a0Nous sommes plus d\u00e9termin\u00e9s que jamais \u00e0 d\u00e9poser le plus rapidement possible notre demande d\u2019enregistrement en Europe.\u00a0\u00bb<\/em>\n\nLes \u00e9tudes pivots RESCUE et REVERSE ont \u00e9valu\u00e9 l\u2019efficacit\u00e9 et la s\u00e9curit\u00e9 d\u2019une injection intravitr\u00e9enne unique de LUMEVOQ<sup>\u00ae <\/sup>chez des patients chez qui la perte d\u2019acuit\u00e9 visuelle due \u00e0 une Neuropathie Optique H\u00e9r\u00e9ditaire de Leber (NOHL) associ\u00e9e \u00e0 un g\u00e8ne mitochondrial <em>ND4<\/em> mut\u00e9 avait d\u00e9but\u00e9 0-6 mois et 6-12 mois avant le traitement, respectivement.\n\n\u00c0 ce jour, 194 patients ont \u00e9t\u00e9 trait\u00e9s par LUMEVOQ<sup>\u00ae<\/sup> dans le cadre d\u2019\u00e9tudes cliniques ou \u00e0 titre d\u2019usage compassionnel, et bon nombre d\u2019entre eux ont \u00e9t\u00e9 suivis pendant au moins trois ans apr\u00e8s l\u2019injection. La dose de LUMEVOQ<sup>\u00ae <\/sup>utilis\u00e9e, soit 9&#215;10<sup>10<\/sup> vg par \u0153il, \u00e9tait associ\u00e9e \u00e0 une bio-diss\u00e9mination n\u00e9gligeable.\n\n*Les mesures d\u2019acuit\u00e9 visuelle (<em>Best Corrected Visual Acuity<\/em>, ou BCVA) ont \u00e9t\u00e9 exprim\u00e9es en LogMAR. L\u2019am\u00e9lioration par rapport au nadir en LogMAR a \u00e9t\u00e9 convertie en \u00ab\u00a0<strong>lettres ETDRS<\/strong>\u00a0\u00bb en multipliant les LogMAR par -50 (r\u00e9f. J.T. Holladay, J Refrac Surgery, 1997;13, 388-391).\n\n**Le <strong>nadir<\/strong> est d\u00e9fini comme \u00e9tant l\u2019acuit\u00e9 visuelle la plus faible enregistr\u00e9e au cours de toutes les visites des \u00e9tudes RESCUE, REVERSE et CLIN06, y compris la mesure de baseline effectu\u00e9e juste avant l\u2019injection.\n\n<strong>\u00a0<\/strong>\n<h3><strong>\u00c0 propos de GenSight\u00a0Biologics<\/strong><\/h3>\nGenSight Biologics S.A. (GenSight Biologics) est une soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique d\u00e9di\u00e9e \u00e0 la d\u00e9couverte et au d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies g\u00e9niques innovantes pour le traitement des maladies neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives de la r\u00e9tine et du syst\u00e8me nerveux central. Le portefeuille de recherche de GenSight Biologics s\u2019appuie sur deux plates-formes technologiques : le ciblage mitochondrial (<em>Mitochondrial Targeting Sequence<\/em>, ou MTS) et l\u2019optog\u00e9n\u00e9tique, visant \u00e0 pr\u00e9server ou restaurer la vision chez les patients atteints de maladies neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives de la r\u00e9tine. Le candidat m\u00e9dicament le plus avanc\u00e9 de GenSight Biologics, LUMEVOQ<sup>\u00ae<\/sup> (GS010), est en Phase III pour le traitement de la neuropathie optique h\u00e9r\u00e9ditaire de Leber (NOHL), une maladie mitochondriale rare qui conduit \u00e0 une perte irr\u00e9versible de la vue chez les adolescents et les jeunes adultes. En utilisant son approche de th\u00e9rapie g\u00e9nique, les candidats m\u00e9dicaments de GenSight Biologics sont destin\u00e9s \u00e0 offrir aux patients une r\u00e9cup\u00e9ration visuelle fonctionnelle durable apr\u00e8s une seule injection intra-vitr\u00e9enne dans chaque \u0153il.\n<h3><strong>\u00c0 propos de LUMEVOQ<sup>\u00ae<\/sup> (GS010)<\/strong><\/h3>\nLUMEVOQ<sup>\u00ae<\/sup> (GS010) cible la neuropathie optique h\u00e9r\u00e9ditaire de Leber (NOHL), et s\u2019appuie sur une technologie propri\u00e9taire de s\u00e9quence de ciblage mitochondrial (MTS), issue des travaux de l\u2019<em>Institut de la Vision<\/em>, qui, lorsqu\u2019elle est associ\u00e9e au g\u00e8ne d\u2019int\u00e9r\u00eat, permet de l\u2019adresser sp\u00e9cifiquement \u00e0 l\u2019int\u00e9rieur de la mitochondrie gr\u00e2ce \u00e0 un vecteur AAV (Adeno-Associated Virus). Le g\u00e8ne d\u2019int\u00e9r\u00eat est ainsi transf\u00e9r\u00e9 dans la cellule pour y \u00eatre exprim\u00e9 et produire la prot\u00e9ine fonctionnelle, qui sera achemin\u00e9e \u00e0 l\u2019int\u00e9rieur des mitochondries gr\u00e2ce aux s\u00e9quences nucl\u00e9otidiques sp\u00e9cifiques, afin de restaurer la fonction mitochondriale d\u00e9ficiente ou manquante. \u00ab\u00a0LUMEVOQ\u00a0\u00bb a \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9 comme nom commercial pour le GS010 (lenadogene nolparvovec) par l\u2019Agence Europ\u00e9enne du M\u00e9dicament (EMA) en octobre 2018.\n<h3><strong>\u00c0 propos de la Neuropathie Optique H\u00e9r\u00e9ditaire de Leber (NOHL)<\/strong><\/h3>\nLa neuropathie optique h\u00e9r\u00e9ditaire de Leber (NOHL) est une maladie mitochondriale rare, de transmission maternelle, caract\u00e9ris\u00e9e par une d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence des cellules ganglionnaires de la r\u00e9tine et provoquant en moins d\u2019un an une perte brutale et irr\u00e9versible de la vision conduisant g\u00e9n\u00e9ralement \u00e0 la c\u00e9cit\u00e9 l\u00e9gale. Ces sympt\u00f4mes apparaissent principalement chez les adolescents et les jeunes adultes. La NOHL provoque une perte brutale, soudaine et sans douleur de la vision centrale dans le 1<sup>er<\/sup> \u0153il, puis le 2<sup>nd<\/sup> \u0153il est atteint \u00e0 son tour, de mani\u00e8re irr\u00e9versible. 97% des patients pr\u00e9sentent une perte bilat\u00e9rale de la vision en moins d\u2019un an, et cette perte de vision est simultan\u00e9e dans 25% des cas. La NOHL causerait la c\u00e9cit\u00e9 visuelle chez environ 1\u00a0200 personnes par an aux Etats-Unis et en Europe.\n<h3><strong>\u00c0 propos de RESCUE et REVERSE<\/strong><\/h3>\nRESCUE et REVERSE sont deux \u00e9tudes distinctes de Phase III randomis\u00e9es, en double masqu\u00e9, contr\u00f4l\u00e9es par injection simul\u00e9e (sham), con\u00e7ues pour \u00e9valuer l\u2019efficacit\u00e9 d\u2019une injection intravitr\u00e9enne unique de GS010 (rAAV2\/2-ND4) chez des sujets atteints de la NOHL induite par la mutation\u00a0G11778A ND4.\n\nLe crit\u00e8re d\u2019\u00e9valuation principal mesurera la diff\u00e9rence d\u2019efficacit\u00e9 de GS010 entre les yeux trait\u00e9s et les yeux non-trait\u00e9s (sham), sur la base de l\u2019acuit\u00e9 visuelle (Best Corrected Visual Acuity ou BCVA), mesur\u00e9e \u00e0 l\u2019aide de l\u2019\u00e9chelle ETDRS \u00e0 48 semaines apr\u00e8s injection. Les scores \u00ab\u2009<em>Logarithm of the Minimal Angle of Resolution<\/em>\u2009\u00bb des patients, ou LogMAR, qui sont d\u00e9riv\u00e9s du nombre de lettres lues sur l\u2019\u00e9chelle ETDRS, seront utilis\u00e9s \u00e0 des fins statistiques. Les deux \u00e9tudes ont \u00e9t\u00e9 con\u00e7ues pour \u00e9valuer une diff\u00e9rence statistiquement significative d\u2019au moins 15 lettres ETDRS entre les yeux trait\u00e9s et non-trait\u00e9s (<em>sham<\/em>), ajust\u00e9s de l\u2019acuit\u00e9 visuelle initiale (<em>baseline<\/em>).\n\nLes crit\u00e8res d\u2019\u00e9valuation secondaires incluront l\u2019application de l\u2019analyse principale aux yeux ayant re\u00e7u GS010 et pr\u00e9sentant \u00e0 l\u2019inclusion la meilleure acuit\u00e9 visuelle initiale (\u00ab\u2009meilleur \u0153il\u2009\u00bb), compar\u00e9s \u00e0 ceux ayant re\u00e7u la proc\u00e9dure <em>sham<\/em>, ainsi qu\u2019aux yeux ayant re\u00e7u GS010 et pr\u00e9sentant la moins bonne acuit\u00e9 visuelle initiale (\u00ab\u2009moins bon \u0153il\u2009\u00bb), compar\u00e9s \u00e0 ceux ayant re\u00e7u la proc\u00e9dure <em>sham<\/em>. \u00c9galement, une \u00e9valuation de la proportion de patients \u00ab\u2009r\u00e9pondeurs\u2009\u00bb sera r\u00e9alis\u00e9e, incluant notamment le pourcentage de patients qui maintiennent leur acuit\u00e9 visuelle (perte de moins de 15 lettres ETDRS), le pourcentage de patients qui am\u00e9liorent leur acuit\u00e9 visuelle de 15 lettres ETDRS ou plus, ainsi que le pourcentage de patients pr\u00e9sentant une acuit\u00e9 visuelle finale &gt;20\/200, ou 1\/10. Les param\u00e8tres visuels mesur\u00e9s incluront \u00e9galement les champs visuels automatis\u00e9s, la tomographie par coh\u00e9rence optique, ainsi que la sensibilit\u00e9 aux couleurs et aux contrastes, en plus des mesures de qualit\u00e9 de vie, de bio-diss\u00e9mination, et de r\u00e9ponse immunitaire post-injection.\n\nLes \u00e9tudes sont actuellement men\u00e9es en parall\u00e8le, chez 37 patients pour REVERSE et 39 patients pour RESCUE, dans 7 centres aux \u00c9tats-Unis, au Royaume-Uni, en France, en Allemagne et en Italie. Les r\u00e9sultats \u00e0 96 semaines de suivi des deux \u00e9tudes ont \u00e9t\u00e9 publi\u00e9s en 2019. Les patients ont ensuite \u00e9t\u00e9 transf\u00e9r\u00e9s vers une \u00e9tude de suivi \u00e0 long terme pour 3 ann\u00e9es suppl\u00e9mentaires.\n\n<em>Identifiants ClinicalTrials.gov\u00a0:<\/em>\n\nREVERSE\u00a0: NCT02652780\n\nRESCUE\u00a0: NCT02652767\n<h3>\u00c0 propos de CLIN06 (suivi \u00e0 long terme des \u00e9tudes RESCUE et REVERSE)<\/h3>\nCLIN06 est une \u00e9tude de suivi \u00e0 long terme de sujets atteints de NOHL <em>ND4<\/em> trait\u00e9s avec la th\u00e9rapie g\u00e9nique LUMEVOQ<sup>\u00ae<\/sup> (GS010) dans le cadre des \u00e9tudes cliniques de Phase III RESCUE ou REVERSE. La dur\u00e9e totale de l\u2019\u00e9tude de suivi est de\u00a03 ans, soit 5 ans apr\u00e8s l\u2019injection. Aucun traitement de l\u2019\u00e9tude n\u2019est administr\u00e9 pendant le suivi de CLIN06.\n\nL\u2019objectif principal est d\u2019\u00e9valuer la s\u00e9curit\u00e9 \u00e0 long terme d\u2019une injection intravitr\u00e9enne de LUMEVOQ<sup>\u00ae<\/sup> jusqu\u2019\u00e0 5 ans apr\u00e8s le traitement. L\u2019objectif secondaire est d\u2019\u00e9valuer l\u2019efficacit\u00e9 \u00e0 long terme du traitement ainsi que la qualit\u00e9 de vie des sujets pendant 5 ans apr\u00e8s le traitement. Le premier sujet a \u00e9t\u00e9 recrut\u00e9 le 9 janvier 2018, et 61 sujets ont \u00e9t\u00e9 recrut\u00e9s.\n\n<em>Identifiants ClinicalTrials.gov :<\/em>\n\nCLIN06 : NCT03406104\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Paris, France, lundi 6 juillet 2020, 7h30 CEST \u2013 GenSight Biologics (Euronext : SIGHT, ISIN : FR0013183985, \u00e9ligible PEA-PME), soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique d\u00e9di\u00e9e \u00e0 la d\u00e9couverte et au d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies g\u00e9niques innovantes pour le traitement des maladies neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives de la r\u00e9tine et du syst\u00e8me nerveux central, annonce aujourd\u2019hui\u00a0que l\u2019efficacit\u00e9 et la s\u00e9curit\u00e9 de LUMEVOQ\u00ae ont [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":4,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":"","_links_to":"","_links_to_target":""},"categories":[54],"tags":[],"featured-area":[],"news-topic":[73],"news-type":[74,75],"post-year":[],"class_list":["post-3551","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-communiques-de-presse-financiers","news-topic-gs010-lumevoq","news-type-product-candidates","news-type-clinical"],"acf":[],"yoast_head":"<!-- This site is optimized with the Yoast SEO plugin v28.8 - 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