{"id":4030,"date":"2022-12-15T06:30:01","date_gmt":"2022-12-15T11:30:01","guid":{"rendered":"https:\/\/www.gensight-biologics.com\/gensight-biologics-annonce-la-publication-dans-la-revue-scientifique-a-comite-de-lecture-ophthalmology-and-therapy-de-la-comparaison-indirecte-entre-lumevoq%ef%83%92-et-lhistoire-naturelle-chez-les\/"},"modified":"2026-09-24T00:07:01","modified_gmt":"2026-09-24T04:07:01","slug":"gensight-biologics-annonce-la-publication-dans-la-revue-scientifique-a-comite-de-lecture-ophthalmology-and-therapy-de-la-comparaison-indirecte-entre-lumevoq%ef%83%92-et-lhistoire-naturelle-chez-les","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.gensight-biologics.com\/fr\/2022\/12\/15\/gensight-biologics-annonce-la-publication-dans-la-revue-scientifique-a-comite-de-lecture-ophthalmology-and-therapy-de-la-comparaison-indirecte-entre-lumevoq%ef%83%92-et-lhistoire-naturelle-chez-les\/","title":{"rendered":"GenSight Biologics annonce la publication dans la revue scientifique \u00e0 comit\u00e9 de lecture Ophthalmology and Therapy de la comparaison indirecte entre LUMEVOQ\u00ae et l’Histoire Naturelle chez les patients atteints de NOHL-ND4"},"content":{"rendered":"\n

Paris, France, le 15 d\u00e9cembre 2022<\/strong>, 7h30 CET<\/strong> \u2013 GenSight Biologics (Euronext : SIGHT, ISIN : FR0013183985, \u00e9ligible PEA-PME), soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique d\u00e9di\u00e9e au d\u00e9veloppement et \u00e0 la commercialisation de th\u00e9rapies g\u00e9niques innovantes pour les maladies neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives de la r\u00e9tine et du syst\u00e8me nerveux central annonce aujourd\u2019hui la publication d’un article dans la revue scientifique \u00e0 comit\u00e9 de lecture Ophthalmology and Therapy<\/em> mettant en \u00e9vidence les r\u00e9sultats d’efficacit\u00e9 actualis\u00e9s d’une analyse group\u00e9e de quatre \u00e9tudes de Phase 3 montrant une am\u00e9lioration de l’acuit\u00e9 visuelle chez les patients NOHL-ND4<\/em> trait\u00e9s avec le lenadogene nolparvovec<\/em> (LUMEVOQ\u00ae<\/sup>).<\/p>\n\n\n\n

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L’article, intitul\u00e9 \u00ab\u00a0Indirect Comparison of Lenadogene Nolparvovec Gene Therapy Versus Natural History in Patients with Leber Hereditary Optic Neuropathy Carrying the m.11778G>A MT-ND4 Mutation<\/em>\u00ab\u00a0, int\u00e8gre les donn\u00e9es de la derni\u00e8re \u00e9tude de phase 3 REFLECT, ce qui fait passer le nombre de patients trait\u00e9s de 76 \u00e0 174 depuis l’analyse group\u00e9e publi\u00e9e pr\u00e9c\u00e9demment. Un groupe de 208 patients appari\u00e9s provenant d’\u00e9tudes de l’histoire naturelle a \u00e9t\u00e9 utilis\u00e9 comme groupe t\u00e9moin externe.<\/p>\n\n\n\n

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L’inclusion des donn\u00e9es REFLECT permet de comparer les r\u00e9sultats des yeux trait\u00e9s bilat\u00e9ralement \u00e0 ceux des patients trait\u00e9s unilat\u00e9ralement. Apr\u00e8s ajustement des covariables, les donn\u00e9es sur l’injection intravitr\u00e9enne (IVT) bilat\u00e9rale pr\u00e9sent\u00e9es dans l’article ont montr\u00e9 une am\u00e9lioration de +22,5 lettres ETDRS par rapport \u00e0 l’histoire naturelle, contre une am\u00e9lioration de +17,5 lettres ETDRS par rapport \u00e0 l’histoire naturelle pour l’IVT unilat\u00e9rale. L’IVT bilat\u00e9rale a \u00e9galement enregistr\u00e9 un taux de r\u00e9ponse on-chart<\/em> de 79,2 %, contre 67,0 % pour l’IVT unilat\u00e9rale.<\/p>\n\n\n\n

Dans l’ensemble, les patients trait\u00e9s par\u00a0LUMEVOQ\u00ae <\/sup>ont pr\u00e9sent\u00e9 une am\u00e9lioration cliniquement significative et durable de leur acuit\u00e9 visuelle par rapport aux patients de l\u2019histoire naturelle. L’am\u00e9lioration moyenne par rapport \u00e0 l’histoire naturelle est de +15 lettres ETDRS jusqu’\u00e0 3,9 ans apr\u00e8s le traitement (p<0,01). Quatre ans (48 mois) apr\u00e8s la perte de vision, la majorit\u00e9 des yeux trait\u00e9s sont on-chart<\/em>, contre moins de la moiti\u00e9 des yeux de l’histoire naturelle (89,6% contre 48,1%) (p<0,01). Apr\u00e8s ajustement avec les covariables d’int\u00e9r\u00eat (sexe, \u00e2ge au d\u00e9but de la perte de vision, origine ethnique et dur\u00e9e du suivi), le gain moyen estim\u00e9 \u00e9tait de – 0,43 logMAR (+ 21,5 lettres ETDRS \u00e9quivalentes) par rapport \u00e0 l’histoire naturelle lors de la derni\u00e8re observation (p<0,0001). Ainsi, l’effet du traitement est rest\u00e9 hautement cliniquement significatif apr\u00e8s contr\u00f4le des facteurs de confusion potentiels (figure 1<\/strong>).<\/p>\n\n\n\n

L’\u00e9volution des yeux de l’histoire naturelle a montr\u00e9 une absence de r\u00e9cup\u00e9ration pendant toute la p\u00e9riode de suivi, avec un plateau jusqu’\u00e0 36 mois suivi d’un lent d\u00e9clin. En revanche, les yeux trait\u00e9s avec LUMEVOQ\u00ae<\/sup>\u00a0ont montr\u00e9 une am\u00e9lioration progressive, continue et durable entre 12 et 52 mois apr\u00e8s la perte de vision.<\/p>\n\n\n\n

\u00ab\u00a0Les r\u00e9sultats publi\u00e9s dans cette revue scientifique \u00e0 comit\u00e9 de lecture apportent de nouvelles preuves du potentiel de LUMEVOQ en tant que traitement efficace pour la NOHL. Les r\u00e9sultats indiquent que le traitement par LUMEVOQ offre de meilleures chances de r\u00e9cup\u00e9ration de la vision que l’histoire naturelle publi\u00e9e de cette maladie, ce qui donne de l’espoir aux personnes touch\u00e9es par cette maladie d\u00e9bilitante et c\u00e9citante<\/em>\u00ab\u00a0, a d\u00e9clar\u00e9 Valerio Carelli<\/strong>, MD, PhD, Professeur de G\u00e9n\u00e9tique M\u00e9dicale, Directeur du Programme de Neurog\u00e9n\u00e9tique, \u00a0D\u00e9partement des Sciences Biom\u00e9dicales et Neuro-Motrices, Facult\u00e9 de m\u00e9decine de<\/em> l’Universit\u00e9 de Bologne<\/em> et auteur principal de l’article.<\/p>\n\n\n\n

Les donn\u00e9es proviennent du regroupement de quatre \u00e9tudes de phase 3, REVERSE, RESCUE et leurs \u00e9tudes d’extension \u00e0 long terme RESTORE, ainsi que de l’essai REFLECT. Dans les trois premiers essais, LUMEVOQ\u00ae<\/sup>\u00a0a \u00e9t\u00e9 administr\u00e9 exclusivement sous forme d’injection intravitr\u00e9enne (IVT) unilat\u00e9rale, tandis que dans l’essai REFLECT, il a \u00e9t\u00e9 \u00e9valu\u00e9 sous forme d’IVT unilat\u00e9rale ou bilat\u00e9rale.<\/p>\n\n\n\n

L’article est disponible en version imprim\u00e9e et en ligne via ce lien<\/a>.<\/p>\n\n\n\n

Figure 1\u00a0: Comparaison indirecte de la th\u00e9rapie g\u00e9nique Lenadogene Nolparvovec par rapport \u00e0 l’histoire naturelle chez les patients atteints de neuropathie optique h\u00e9r\u00e9ditaire de Leber porteurs de la mutation m.11778G>A MT-ND4<\/strong><\/p>\n\n\n\n

\"\"<\/p>\n\n\n\n

Note : \u00c9volution de l’acuit\u00e9 visuelle des yeux trait\u00e9s par rapport aux yeux de l’histoire naturelle. L’\u00e9volution de l’acuit\u00e9 visuelle au fil du temps pour les yeux trait\u00e9s (n = 348) et les yeux de l’histoire naturelle (n = 408) a \u00e9t\u00e9 estim\u00e9e par r\u00e9gression LOESS (ligne continue) avec IC \u00e0 95 % autour de la courbe ajust\u00e9e (zone ombr\u00e9e). Les valeurs d’acuit\u00e9 visuelle > 52 mois ont \u00e9t\u00e9 attribu\u00e9es au point temporel de 52 mois en utilisant la m\u00e9thode de l’observation suivante report\u00e9e en arri\u00e8re. Param\u00e8tre de lissage : 0,315 pour les yeux trait\u00e9s et 0,408 pour les yeux de l’histoire naturelle. La diff\u00e9rence statistiquement significative entre les yeux trait\u00e9s et les yeux de l’histoire naturelle est illustr\u00e9e par les IC non chevauchants des courbes LOESS. Les diff\u00e9rences moyennes au mois 18 [15 ; 21], au mois 24 [21 ; 30], au mois 36 [30 ; 42] et au mois 48 [42 ; 54] ont \u00e9t\u00e9 estim\u00e9es par une ANCOVA \u00e0 mod\u00e8le mixte avec mesures r\u00e9p\u00e9t\u00e9es : *P = 0,03, **P = 0,02 et ***P < 0,01 par rapport \u00e0 l’histoire naturelle ; et avec le test de Kruskal Wallis : #P < 0,01 par rapport \u00e0 l’histoire naturelle.<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"