{"id":4199,"date":"2024-03-06T06:30:34","date_gmt":"2024-03-06T11:30:34","guid":{"rendered":"https:\/\/www.gensight-biologics.com\/gensight-biologics-annonce-de-nouvelles-donnees-de-vraie-vie-issues-des-programmes-dacces-precoce-de-la-therapie-geniques-lumevoq-au-congres-de-nanos-2024\/"},"modified":"2026-09-24T00:05:52","modified_gmt":"2026-09-24T04:05:52","slug":"gensight-biologics-annonce-de-nouvelles-donnees-de-vraie-vie-issues-des-programmes-dacces-precoce-de-la-therapie-geniques-lumevoq-au-congres-de-nanos-2024","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.gensight-biologics.com\/fr\/2024\/03\/06\/gensight-biologics-annonce-de-nouvelles-donnees-de-vraie-vie-issues-des-programmes-dacces-precoce-de-la-therapie-geniques-lumevoq-au-congres-de-nanos-2024\/","title":{"rendered":"GenSight Biologics annonce de nouvelles donn\u00e9es de vraie vie issues des programmes d\u2019Acc\u00e8s Pr\u00e9coce de la th\u00e9rapie g\u00e9niques LUMEVOQ\u00ae au Congr\u00e8s de NANOS 2024"},"content":{"rendered":"\n

Paris, France, le 6 mars 2024, 7h30 CET<\/strong> \u2013 GenSight Biologics (Euronext : SIGHT, ISIN : FR0013183985, \u00e9ligible PEA-PME), soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique sp\u00e9cialis\u00e9e dans le d\u00e9veloppement et la commercialisation de th\u00e9rapies g\u00e9niques innovantes pour les maladies neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives r\u00e9tiniennes et les troubles du syst\u00e8me nerveux central, annonce aujourd’hui que les donn\u00e9es r\u00e9centes de vraie vie recueillies prospectivement dans le cadre de programmes d’acc\u00e8s pr\u00e9coce (EAP) de LUMEVOQ\u00ae<\/sup> confirment le b\u00e9n\u00e9fice de la th\u00e9rapie g\u00e9nique chez les patients atteints de neuropathie optique h\u00e9r\u00e9ditaire de Leber li\u00e9e \u00e0 la mutation ND4<\/em> (ND4<\/em>-LHON), comme observ\u00e9 lors des essais cliniques.<\/p>\n\n\n\n

Un an apr\u00e8s le traitement, les yeux des patients inject\u00e9s bilat\u00e9ralement ont enregistr\u00e9 une am\u00e9lioration moyenne de l\u2019acuit\u00e9 visuelle (BCVA) par rapport au nadir[1]<\/a> \u00e9quivalente \u00e0 +23 lettres ETDRS, d\u00e9passant ainsi l’am\u00e9lioration moyenne de +18 lettres observ\u00e9e chez les patients ayant re\u00e7u une seule injection. Dans les deux groupes, l\u2019am\u00e9lioration clinique a d\u00e9pass\u00e9 la d\u00e9finition conventionnelle de l\u2019am\u00e9lioration cliniquement significative, pour laquelle un gain de 15 lettres est consid\u00e9r\u00e9 comme cliniquement significatif. Le profil de s\u00e9curit\u00e9 de la th\u00e9rapie g\u00e9nique reste favorable et comparable entre les patients trait\u00e9s bilat\u00e9ralement et ceux trait\u00e9s unilat\u00e9ralement.<\/p>\n\n\n\n

Les r\u00e9sultats ont \u00e9t\u00e9 pr\u00e9sent\u00e9s lors du congr\u00e8s 2024 de la North American Neuro-Ophthalmology Society<\/em> (NANOS) et seront partag\u00e9s lors d’autres grandes conf\u00e9rences m\u00e9dicales en Europe et aux \u00c9tats-Unis dans le courant de l’ann\u00e9e. Le docteur Chiara La Morgia, MD, PhD<\/strong>, IRCCS Institut des sciences neurologiques de Bologne et Universit\u00e9 de Bologne, Italie, a pr\u00e9sent\u00e9 les r\u00e9sultats lors du congr\u00e8s de NANOS et a comment\u00e9 : \u00ab\u00a0Il est tr\u00e8s rassurant pour les cliniciens de noter qu\u2019avec de nouvelles donn\u00e9es successivement disponibles, nous continuons \u00e0 voir de fa\u00e7on coh\u00e9rente une am\u00e9lioration visuelle significative chez la plupart des patients trait\u00e9s par le lenadogene nolparvovec. Cette d\u00e9monstration devient de plus en plus solide, ce qui est pertinent pour les patients qui sont frapp\u00e9s par une maladie s\u00e9v\u00e8re et c\u00e9citante telle que la NOHL<\/em>.\u00a0\u00bb<\/p>\n\n\n\n

Les derni\u00e8res analyses peuvent s’appuyer sur un \u00e9chantillon plus solide que la premi\u00e8re description<\/a> des donn\u00e9es publi\u00e9es en mars 2023[2]<\/a>. En particulier, l\u2019am\u00e9lioration observ\u00e9e un an apr\u00e8s le traitement et au-del\u00e0 permet une repr\u00e9sentation plus d\u00e9finitive de la trajectoire ascendante de l\u2019acuit\u00e9 visuelle moyenne :<\/p>\n\n\n\n

\u00a0<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Figure 1. <\/strong>Evolution de l\u2019acuit\u00e9 visuelle (BCVA) moyenne apr\u00e8s le traitement avec lenadogene nolparvovec \u2013 Bas\u00e9e sur les donn\u00e9es prospectives de 63 patients atteints de ND4<\/em>-NOHL<\/strong><\/p>\n\n\n\n

\"\"<\/p>\n\n\n\n

Notes<\/em> : 63 patients ont \u00e9t\u00e9 trait\u00e9s d\u2019ao\u00fbt 2018 \u00e0 mars 2022 en France, aux Etats-Unis, en Italie et au Royaume-Uni. 42 patients ont \u00e9t\u00e9 trait\u00e9s bilat\u00e9ralement, 21 ont \u00e9t\u00e9 unilat\u00e9ralement. Les chiffres sous le graphique indiquent le nombre d\u2019yeux dont l\u2019acuit\u00e9 visuelle a \u00e9t\u00e9 \u00e9valu\u00e9e aux moments indiqu\u00e9s, jusqu\u2019au 5 f\u00e9vrier 2024 (date d\u2019extraction des donn\u00e9es). BCVA\u00a0: Best-Corrected Visual Acuity<\/em>.<\/p>\n\n\n\n

 <\/p>\n\n\n\n

Un an apr\u00e8s le traitement, les analyses des r\u00e9pondeurs montrent que l\u2019am\u00e9lioration visuelle se manifeste pour la majorit\u00e9 des patients : 63,2 % des yeux des patients trait\u00e9s bilat\u00e9ralement ont atteint un niveau d’am\u00e9lioration de l\u2019acuit\u00e9 visuelle cliniquement significatif (\u22650,3 LogMAR ou +15 lettres ETDRS), de m\u00eame que 57,9 % des yeux des patients ayant re\u00e7u une injection unilat\u00e9rale. Neuf mois apr\u00e8s l’injection, l’acuit\u00e9 visuelle moyenne correspondait \u00e0 une vision \u00ab\u00a0on-chart<\/em>\u00a0\u00bb (capable de lire des lettres sur l\u2019\u00e9cran), compar\u00e9e \u00e0 l’acuit\u00e9 visuelle moyenne \u00ab\u00a0off-chart<\/em>\u00a0\u00bb (ne peut lire aucune lettre sur l\u2019\u00e9cran) \u00e0 la baseline<\/em>.<\/p>\n\n\n\n

Les r\u00e9sultats de tol\u00e9rance obtenus dans les EAP \u00e9taient coh\u00e9rents avec ceux observ\u00e9s dans les \u00e9tudes cliniques, montrant un profil de s\u00e9curit\u00e9 favorable de lenadogene nolparvovec. Notamment, les cas d’inflammation intraoculaire rapport\u00e9s dans les yeux trait\u00e9s par LUMEVOQ\u00ae<\/sup> \u00e9taient comparables, en termes de fr\u00e9quence, d’intensit\u00e9 et de localisation, \u00e0 ceux observ\u00e9s dans les \u00e9tudes cliniques.<\/p>\n\n\n\n

\u201cConstater des r\u00e9sultats comme ceux-ci dynamise la volont\u00e9 de l’\u00e9quipe GenSight \u00e0 r\u00e9tablir la disponibilit\u00e9 de l’acc\u00e8s pr\u00e9coce pour les patients \u00e9ligibles d’ici le T3 de cette ann\u00e9e<\/em>,\u201d a d\u00e9clar\u00e9 Laurence Rodriguez<\/strong>, Directeur G\u00e9n\u00e9ral de GenSight. \u201cAu fur et \u00e0 mesure que les preuves s’accumulent, d\u00e9montrant que l’acc\u00e8s \u00e0 LUMEVOQ apporte des avantages aux patients atteints de NOHL, dans le cadre des essais cliniques et dans la vie r\u00e9elle, nous explorons toutes les options pour mettre LUMEVOQ \u00e0 la disposition des patients d\u00e8s que possible<\/em>.\u201d<\/p>\n\n\n\n

LUMEVOQ\u00d2<\/sup> (GS010 ; lenadogene nolparvovec) a \u00e9t\u00e9 mis \u00e0 disposition dans les pays concern\u00e9s via les EAPs sur la base de demandes spontan\u00e9es de cliniciens, et quand son usage \u00e9tait autoris\u00e9 par les autorit\u00e9s locales. The Soci\u00e9t\u00e9 vise la reprise du programme de l\u2019Autorisation de l\u2019acc\u00e8s compassionnel (AAC) <\/em>en France en T3 2024.<\/p>\n\n\n\n

 <\/p>\n\n\n\n

[1]<\/a> Nadir\u00a0: la plus basse acuit\u00e9 visuelle enregistr\u00e9e entre la baseline <\/em>(moment du traitement) et le point d\u2019int\u00e9r\u00eat dans le temps (moment de l\u2019\u00e9valuation)<\/p>\n\n\n\n

[2]<\/a> \u00ab\u00a0GenSight Biologics annonce la pr\u00e9sentation des donn\u00e9es d\u2019efficacit\u00e9 et de tol\u00e9rance de LUMEVOQ\u00ae issues des programmes d\u2019Acc\u00e8s Pr\u00e9coce pour les patients atteints de NOHL-ND4 au Congr\u00e8s 2023 du NANOS\u00a0\u00bb, communiqu\u00e9 de presse financi\u00e8re, 15 mars 2023<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"