{"id":4207,"date":"2024-03-12T06:30:24","date_gmt":"2024-03-12T10:30:24","guid":{"rendered":"https:\/\/www.gensight-biologics.com\/nanos-2024-gensight-biologics-annonce-les-premiers-resultats-issus-de-nouvelles-meta-analyses-sur-lamelioration-de-la-vision-obtenue-avec-la-therapie-genique-lumevoq\/"},"modified":"2026-09-24T00:05:52","modified_gmt":"2026-09-24T04:05:52","slug":"nanos-2024-gensight-biologics-annonce-les-premiers-resultats-issus-de-nouvelles-meta-analyses-sur-lamelioration-de-la-vision-obtenue-avec-la-therapie-genique-lumevoq","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.gensight-biologics.com\/fr\/2024\/03\/12\/nanos-2024-gensight-biologics-annonce-les-premiers-resultats-issus-de-nouvelles-meta-analyses-sur-lamelioration-de-la-vision-obtenue-avec-la-therapie-genique-lumevoq\/","title":{"rendered":"NANOS 2024 : GenSight Biologics annonce les premiers r\u00e9sultats issus de nouvelles m\u00e9ta-analyses sur l\u2019am\u00e9lioration de la vision obtenue avec la th\u00e9rapie g\u00e9nique LUMEVOQ\u00ae"},"content":{"rendered":"\n

Paris, France, le 12\u00a0mars\u00a02023, 7h\u00a030 CET<\/strong> \u2013 GenSight Biologics (Euronext\u00a0: SIGHT, ISIN\u00a0: FR0013183985, \u00e9ligible au PEA-PME), soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique sp\u00e9cialis\u00e9e dans le d\u00e9veloppement et la commercialisation de th\u00e9rapies g\u00e9niques innovantes pour les maladies r\u00e9tiniennes neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives et les troubles du syst\u00e8me nerveux central, annonce aujourd\u2019hui les premiers r\u00e9sultats de nouvelles m\u00e9ta-analyses dans la neuropathie optique h\u00e9r\u00e9ditaire de Leber (NOHL). Ces r\u00e9sultats montrent que les patients trait\u00e9s par la th\u00e9rapie g\u00e9nique LUMEVOQ\u00ae<\/sup> (GS010\u00a0; lenadogene nolparvovec) ont pr\u00e9sent\u00e9 un taux de r\u00e9cup\u00e9ration visuelle plus \u00e9lev\u00e9 que celui des patients trait\u00e9s par id\u00e9b\u00e9none et des patients non trait\u00e9s (\u00e9volution naturelle). Ces m\u00e9ta-analyses sont les premi\u00e8res \u00e0 se concentrer uniquement sur les patients porteurs de la mutation\u00a0m.11778G>A ND4<\/em>, qui est la mutation la plus fr\u00e9quente et celle pr\u00e9sentant un pronostic d\u00e9favorable[1]<\/a>.<\/p>\n\n\n\n

Figure 1. R\u00e9cup\u00e9ration visuelle (CRR[2]<\/a> versus Nadir[3]<\/a>) chez les patients atteints de NOHL ND4<\/em> \u2013 R\u00e9sultats de trois nouvelles m\u00e9ta-analyses[4]<\/a>,[5]<\/a><\/sup><\/strong><\/p>\n\n\n\n

\"\"<\/p>\n\n\n\n

Remarque : Bas\u00e9 sur un mod\u00e8le \u00e0 effets al\u00e9atoires. Estimation d\u2019un effet global et de son intervalle de confiance (IC) \u00e0 95 % par une m\u00e9thode pond\u00e9r\u00e9e par l\u2019inverse de la variance. SOURCE\u00a0: Donn\u00e9es internes.<\/p>\n\n\n\n

Les m\u00e9ta-analyses mettent en \u00e9vidence un gradient d\u2019efficacit\u00e9 de la th\u00e9rapie g\u00e9nique intravitr\u00e9enne LUMEVOQ\u00ae<\/sup> permettant d\u2019obtenir une r\u00e9cup\u00e9ration visuelle plus \u00e9lev\u00e9e que celle du traitement par id\u00e9b\u00e9none et plus \u00e9lev\u00e9e que celle de l\u2019\u00e9volution naturelle de la maladie. Ce gradient de r\u00e9cup\u00e9ration, bas\u00e9 sur la mesure du CRR en termes d\u2019am\u00e9lioration d\u2019acuit\u00e9 visuelle, est observ\u00e9 tant au niveau des yeux qu\u2019au niveau du patient (r\u00e9ponse d\u2019un \u0153il ou des deux yeux). L\u2019absence de chevauchement des intervalles de confiance lorsque LUMEVOQ\u00ae <\/sup>est compar\u00e9 \u00e0 l\u2019id\u00e9b\u00e9none et \u00e0 l\u2019\u00e9volution naturelle indique une diff\u00e9rence positive entre les r\u00e9sultats visuels.<\/p>\n\n\n\n

Les r\u00e9sultats ont \u00e9t\u00e9 pr\u00e9sent\u00e9s lors de la r\u00e9union annuelle 2024 de la North American Neuro-Ophthalmology Society (NANOS) et seront \u00e9galement pr\u00e9sent\u00e9s lors d\u2019autres conf\u00e9rences m\u00e9dicales majeures en ophtalmologie, neurologie et neuro-ophtalmologie qui auront lieu cette ann\u00e9e en Europe et aux \u00c9tats-Unis.<\/p>\n\n\n\n

Le Dr Nancy J. Newman, <\/strong>chaire LeoDelle Jolley<\/em> et professeur d\u2019ophtalmologie et de neurologie \u00e0 l\u2019Emory University School of Medicine d\u2019Atlanta, aux \u00c9tats-Unis, a pr\u00e9sent\u00e9 les r\u00e9sultats lors de NANOS 2024. Elle a d\u00e9clar\u00e9, \u00ab\u00a0Cette \u00e9tude est tr\u00e8s importante afin de comparer les r\u00e9sultats de ces th\u00e9rapies \u00e0 atteindre des param\u00e8tres d\u2019\u00e9valuation \u00e9quivalents. Il est clair que le degr\u00e9 d’efficacit\u00e9 de la th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e9tait sup\u00e9rieur \u00e0 celui des autres options actuellement disponibles, c\u2019est-\u00e0-dire l’absence de traitement et l’utilisation de l’id\u00e9b\u00e9none, telles qu’administr\u00e9es pr\u00e9c\u00e9demment dans des \u00e9tudes.<\/em> \u00bb<\/p>\n\n\n\n

Sur la base du plan d\u2019analyse statistique pr\u00e9d\u00e9fini, les trois m\u00e9ta-analyses ont \u00e9t\u00e9 r\u00e9alis\u00e9es sur trois groupes de patients NOHL\u00a0ND4<\/em> en fonction du traitement\u00a0: Injection intravitr\u00e9enne unique de th\u00e9rapie g\u00e9nique LUMEVOQ\u00ae<\/sup>, traitement par id\u00e9b\u00e9none et aucun traitement (\u00e9volution naturelle). Pour \u00eatre incluses dans les m\u00e9ta-analyses, les \u00e9tudes devaient r\u00e9pondre \u00e0 un certain nombre de crit\u00e8res assurant la comparabilit\u00e9\u00a0: par exemple, au moins 3\u00a0points de donn\u00e9es par \u0153il, des informations sur le type de mutation avec inclusion de patients\u00a0ND4<\/em> uniquement, et la disponibilit\u00e9 de donn\u00e9es de r\u00e9sultats de l\u2019am\u00e9lioration visuelle tel que le CRR. La r\u00e9cup\u00e9ration cliniquement pertinente (CRR) est un crit\u00e8re accept\u00e9 d\u2019am\u00e9lioration visuelle cliniquement significative chez les patients NOHL[6]<\/a> et a pu \u00eatre extraite des trois \u00e9chantillons de patients. Les donn\u00e9es finales des \u00e9tudes qualifi\u00e9es comprenaient cinq \u00e9tudes d\u2019histoire naturelle (173 patients), six \u00e9tudes id\u00e9b\u00e9none (201 patients) et trois \u00e9tudes LUMEVOQ\u00ae <\/sup>(174 patients).<\/p>\n\n\n\n

\u00ab\u00a0Les m\u00e9ta-analyses refl\u00e8tent les t\u00e9moignages de patients que nous recevons et qui attestent des b\u00e9n\u00e9fices de LUMEVOQ dans leur quotidien. Ce traitement change l\u2019histoire naturelle de la maladie\u00a0<\/em>\u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Laurence Rodriguez<\/strong>, Directrice g\u00e9n\u00e9rale de GenSight. \u00ab\u00a0L\u2019\u00e9quipe travaille ardemment pour s\u2019assurer que les patients et les cliniciens confront\u00e9s \u00e0 l\u2019urgence que repr\u00e9sente la NOHL aient acc\u00e8s \u00e0 un traitement efficace<\/em>.\u00a0\u00bb<\/p>\n\n\n\n

La soci\u00e9t\u00e9 interagit actuellement avec les autorit\u00e9s des \u00c9tats-Unis, de l\u2019UE et du Royaume-Uni afin de d\u2019aligner les parcours r\u00e9glementaires de LUMEVOQ\u00ae<\/sup>. La soci\u00e9t\u00e9 a pour objectif de relancer le programme d\u2019Autorisation d\u2019Acc\u00e8s Compassionnel (AAC)<\/em> en France au 3e<\/sup> trimestre de 2024. Le suivi des patients de l\u2019\u00e9tude de phase III REFLECT est en cours. Les r\u00e9sultats principaux de l\u2019Ann\u00e9e 4 de suivi sont attendus prochainement.<\/p>\n\n\n\n

[1]<\/a> Newman et al: J Neuro-Ophthalmol<\/em> 2020 Dec<\/em>; 40(4):547-557.<\/p>\n\n\n\n

[2]<\/a> La \u00ab\u00a0r\u00e9cup\u00e9ration cliniquement pertinente\u00a0\u00bb, ou CRR (Clinically Relevant Recovery), d\u00e9signe une am\u00e9lioration de la meilleure acuit\u00e9 visuelle corrig\u00e9e (BCVA\u00a0: Best Corrected Visual Acuity) r\u00e9pondant \u00e0 l\u2019une des deux conditions suivantes\u00a0: (1) Am\u00e9lioration de 10 lettres (\u2265 0,2 LogMAR) pour une acuit\u00e9 visuelle \u00ab\u00a0on-chart\u00a0\u00bb initiale. (2) Passage de \u00ab\u00a0off-chart\u00a0\u00bb \u00e0 \u00ab\u00a0on-chart\u00a0\u00bb (\u22641,6 LogMAR).<\/p>\n\n\n\n

[3]<\/a> Nadir = la pire acuit\u00e9 visuelle enregistr\u00e9e entre la baseline <\/em>(moment du traitement) et le point d\u2019int\u00e9r\u00eat dans le temps (moment de l\u2019\u00e9valuation).<\/p>\n\n\n\n

[4]<\/a> Trois m\u00e9ta-analyses pr\u00e9d\u00e9finies dans un plan d\u2019analyse statistique<\/p>\n\n\n\n

[5]<\/a> Sources des donn\u00e9es\u00a0: Pour l\u2019id\u00e9b\u00e9none et les donn\u00e9es d\u2019\u00e9volution naturelle, revue syst\u00e9matique de la litt\u00e9rature et des rapports cliniques\/r\u00e9glementaires disponibles chez les patients atteints de NOHL\u00a0ND4<\/em>\u00a0; pour le Lumevoq, toutes les \u00e9tudes de phase\u00a03 (RESCUE\/RESTORE, REVERSE\/RESTORE et REFLECT).<\/p>\n\n\n\n

[6]<\/a> Carelli et al: J Neuro-Ophthalmol<\/em> 2017<\/em>; 0: 1-11<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"