{"id":4421,"date":"2025-10-30T06:30:31","date_gmt":"2025-10-30T10:30:31","guid":{"rendered":"https:\/\/www.gensight-biologics.com\/gensight-biologics-annonce-avoir-obtenu-les-autorisations-reglementaires-pour-traiter-un-patient-aux-etats-unis-avec-gs010-lumevoq-dans-le-cadre-dun-acces-compassionnel-expanded-access\/"},"modified":"2026-11-04T04:30:23","modified_gmt":"2026-11-04T03:30:23","slug":"gensight-biologics-annonce-avoir-obtenu-les-autorisations-reglementaires-pour-traiter-un-patient-aux-etats-unis-avec-gs010-lumevoq-dans-le-cadre-dun-acces-compassionnel-expanded-access","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.gensight-biologics.com\/fr\/2025\/10\/30\/gensight-biologics-annonce-avoir-obtenu-les-autorisations-reglementaires-pour-traiter-un-patient-aux-etats-unis-avec-gs010-lumevoq-dans-le-cadre-dun-acces-compassionnel-expanded-access\/","title":{"rendered":"GenSight Biologics annonce avoir obtenu les autorisations r\u00e9glementaires pour traiter un patient aux \u00c9tats-Unis avec GS010\/LUMEVOQ\u00ae dans le cadre d\u2019un acc\u00e8s compassionnel (Expanded Access)"},"content":{"rendered":"\n

Paris (France), le 30 octobre 2025, 7h30 CET <\/strong>\u2013 GenSight Biologics (Euronext : SIGHT, ISIN : FR0013183985, \u00e9ligible PEA-PME), soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique d\u00e9di\u00e9e au d\u00e9veloppement et \u00e0 la commercialisation de th\u00e9rapies g\u00e9niques innovantes pour les maladies neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives r\u00e9tiniennes et les affections du syst\u00e8me nerveux central, annonce aujourd\u2019hui que sa th\u00e9rapie g\u00e9nique GS010\/LUMEVOQ\u00ae<\/sup> a re\u00e7u les autorisations r\u00e9glementaires pour le traitement compassionnel (Expanded Access<\/em>) d\u2019un patient aux \u00c9tats-Unis. Ces autorisations constituent les premiers feux verts r\u00e9glementaires pour ce produit candidat depuis le retrait de la demande d\u2019autorisation de mise sur le march\u00e9 europ\u00e9en par la Soci\u00e9t\u00e9 en 2023.<\/p>\n\n\n\n

L\u2019autorisation de la FDA a \u00e9t\u00e9 accord\u00e9e pour le traitement compassionnel (Expanded Access<\/em>) d\u2019un patient \u00e9ligible, sur la base d\u2019une demande soumise \u00e0 l\u2019agence par un m\u00e9decin de la Facult\u00e9 de m\u00e9decine de l\u2019Universit\u00e9 de Pittsburgh (UPMC<\/em>). L\u2019approbation requise du comit\u00e9 d\u2019\u00e9thique de l\u2019\u00e9tablissement (Institutional Review Board, IRB<\/em>) a \u00e9galement \u00e9t\u00e9 obtenue. Le traitement du patient est programm\u00e9 en novembre 2025.<\/p>\n\n\n\n

GS010\/LUMEVOQ\u00ae<\/sup> est en Phase III de son d\u00e9veloppement clinique en tant que traitement de la Neuropathie Optique H\u00e9r\u00e9ditaire de Leber (NOHL), maladie rare provoquant la c\u00e9cit\u00e9, due \u00e0 une mutation du g\u00e8ne mitochondrial ND4<\/em>. Le produit candidat n\u2019a, \u00e0 ce jour, pas re\u00e7u d\u2019autorisation de mise sur le march\u00e9 dans aucun pays.<\/p>\n\n\n\n

La Soci\u00e9t\u00e9 maintient sa priorit\u00e9 strat\u00e9gique sur la fabrication et le d\u00e9veloppement clinique<\/strong><\/p>\n\n\n\n

\u00ab Nous sommes tr\u00e8s heureux de pouvoir mettre GS010\/LUMEVOQ \u00e0 disposition d\u2019un patient dans le cadre d\u2019un traitement compassionnel (Expanded Access) \u00e0 l\u2019UPMC \u00bb<\/em>, d\u00e9clare Laurence Rodriguez<\/strong>, Directrice g\u00e9n\u00e9rale de GenSight Biologics. \u00ab \u00c0 ce stade, notre priorit\u00e9 est d\u2019assurer un approvisionnement suffisant pour l\u2019\u00e9tude clinique en instruction par l\u2019ANSM et de soutenir nos discussions relatives au programme d\u2019acc\u00e8s compassionnel fran\u00e7ais. Ces programmes constituent des \u00e9tapes essentielles vers notre objectif de maximiser l\u2019acc\u00e8s des patients \u00e0 GS010\/LUMEVOQ, compte tenu des importants besoins m\u00e9dicaux non-satisfaits des personnes atteintes de la NOHL. \u00bb<\/em><\/p>\n\n\n\n

La Soci\u00e9t\u00e9 finalise actuellement le transfert de technologie vers son nouveau partenaire de fabrication, Catalent, dont l\u2019ach\u00e8vement est attendu d\u2019ici fin 2025. Cette transition permettra la production de nouveaux lots en 2026 afin de r\u00e9pondre \u00e0 l\u2019ensemble des besoins cliniques et d\u2019acc\u00e8s compassionnel anticip\u00e9s.<\/p>\n\n\n\n

GenSight Biologics se pr\u00e9pare au lancement, au second semestre 2026, de l\u2019\u00e9tude pivot de Phase III RECOVER pour GS010\/LUMEVOQ\u00ae<\/sup>. En parall\u00e8le, la Soci\u00e9t\u00e9 \u00e9change avec l\u2019Agence nationale de s\u00e9curit\u00e9 du m\u00e9dicament et des produits de sant\u00e9 (ANSM) au sujet de l\u2019\u00e9tude \u00ab dose-ranging \u00bb demand\u00e9e par l\u2019agence en lien avec le programme d\u2019acc\u00e8s compassionnel en France. Le protocole de l\u2019\u00e9tude, d\u00e9pos\u00e9 en ao\u00fbt 2025, est en cours d\u2019examen selon un calendrier r\u00e9glementaire bien d\u00e9fini.<\/p>\n\n\n\n

Parall\u00e8lement, la Soci\u00e9t\u00e9 \u00e9tudie des opportunit\u00e9s d\u2019octroi de licences (out-licensing<\/em>) pour GS010 sur des march\u00e9s en dehors des \u00c9tats-Unis et de l\u2019Europe, tout en explorant des programmes d\u2019acc\u00e8s compassionnel payants \u00e0 l\u2019\u00e9chelle mondiale.<\/p>\n\n\n\n

\u00c0 propos de la Neuropathie Optique H\u00e9r\u00e9ditaire de Leber (NOHL)<\/strong><\/p>\n\n\n\n

La Neuropathie Optique H\u00e9r\u00e9ditaire de Leber (NOHL) est une maladie mitochondriale rare, transmise par la m\u00e8re, caract\u00e9ris\u00e9e par la d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence des cellules ganglionnaires r\u00e9tiniennes. Elle provoque une perte de vision brutale et g\u00e9n\u00e9ralement irr\u00e9versible, \u00e9voluant le plus souvent vers la c\u00e9cit\u00e9 l\u00e9gale. Parmi les mutations en cause, la mutation mitochondriale ND4<\/em> est la plus fr\u00e9quente et est associ\u00e9e au plus mauvais pronostic.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"