{"id":4481,"date":"2026-03-20T06:30:14","date_gmt":"2026-03-20T10:30:14","guid":{"rendered":"https:\/\/www.gensight-biologics.com\/lhopital-national-des-15-20-et-gensight-biologics-annoncent-les-premiers-traitements-dans-le-cadre-du-programme-dautorisation-dacces-compassionnel-aac-pour-gs010-lumevoq\/"},"modified":"2026-09-24T00:05:32","modified_gmt":"2026-09-24T04:05:32","slug":"lhopital-national-des-15-20-et-gensight-biologics-annoncent-les-premiers-traitements-dans-le-cadre-du-programme-dautorisation-dacces-compassionnel-aac-pour-gs010-lumevoq","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.gensight-biologics.com\/fr\/2026\/03\/20\/lhopital-national-des-15-20-et-gensight-biologics-annoncent-les-premiers-traitements-dans-le-cadre-du-programme-dautorisation-dacces-compassionnel-aac-pour-gs010-lumevoq\/","title":{"rendered":"L\u2019H\u00f4pital national des 15-20 et GenSight Biologics annoncent les premiers traitements dans le cadre du programme d\u2019Autorisation d\u2019Acc\u00e8s Compassionnel (AAC) pour GS010\/LUMEVOQ\u00ae"},"content":{"rendered":"\n

Paris, France, le 20 mars 2026, 07h30 CET <\/strong>\u2013 L\u2019H\u00f4pital national des 15-20 \u00e0 Paris et GenSight Biologics (Euronext\u00a0: SIGHT, ISIN\u00a0: FR0013183985, \u00e9ligible PEA-PME), soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique d\u00e9di\u00e9e \u00e0 la d\u00e9couverte et au d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies g\u00e9niques innovantes pour le traitement des maladies neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives de la r\u00e9tine et du syst\u00e8me nerveux central, annoncent aujourd\u2019hui le traitement des premiers patients dans le cadre du programme d\u2019Autorisation d\u2019Acc\u00e8s Compassionnel (AAC) pour GS010\/LUMEVOQ\u00ae<\/sup> en France.[1]<\/a> En parall\u00e8le, l\u2019\u00e9tude de dose REVISE a inclus trois nouveaux patients.<\/p>\n\n\n\n

Premiers patients trait\u00e9s dans le cadre du programme d\u2019AAC<\/strong><\/p>\n\n\n\n

\u00c0 la suite de la r\u00e9cente autorisation des premi\u00e8res demandes nominatives<\/a> du programme d\u2019AAC GS010, un groupe de patients a \u00e9t\u00e9 trait\u00e9 le 19 mars \u00e0 l\u2019H\u00f4pital national des 15-20 \u00e0 Paris. D\u2019autres traitements sont programm\u00e9s au cours des prochaines semaines.<\/p>\n\n\n\n

GS010 est une th\u00e9rapie g\u00e9nique candidate en d\u00e9veloppement clinique pour le traitement de la neuropathie optique h\u00e9r\u00e9ditaire de Leber (NOHL) li\u00e9e \u00e0 une mutation du g\u00e8ne mitochondrial ND4<\/em>. Les patients atteints de NOHL subissent une perte de vision brutale, souvent irr\u00e9versible, li\u00e9e \u00e0 la d\u00e9g\u00e9n\u00e9rescence rapide de leurs cellules ganglionnaires r\u00e9tiniennes (CGR), des cellules essentielles \u00e0 la vision. Consciente de l\u2019urgence \u00e0 traiter la maladie face \u00e0 la perte progressive de ces cellules, l\u2019ANSM a autoris\u00e9 dans le cadre du dispositif d\u2019AAC, le traitement de plusieurs patients pr\u00e9sentant une baisse de vision en rapport avec la NOHL-ND4<\/em>. La mutation mitochondriale sur le g\u00e8ne ND4<\/em> est la plus fr\u00e9quente des mutations causant la NOHL et est associ\u00e9e au plus mauvais pronostic visuel.<\/p>\n\n\n\n

\u00ab\u00a0L’H\u00f4pital national des 15-20 assure un acc\u00e8s \u00e0 GS010 aux patients atteints de NOHL dans un cadre r\u00e9glementaire rigoureux, \u00bb <\/em>d\u00e9clare Nicolas P\u00e9ju<\/strong>, Directeur G\u00e9n\u00e9ral de l’H\u00f4pital national des 15-20. \u00ab Nos \u00e9quipes cliniques sont pleinement mobilis\u00e9es pour prendre en charge ces patients, que ce soit dans le cadre de l’\u00e9tude REVISE ou de l’acc\u00e8s compassionnel.\u00a0\u00bb <\/em><\/p>\n\n\n\n

Point sur l\u2019\u00e9tude REVISE<\/strong><\/p>\n\n\n\n

L\u2019\u00e9tude de dose REVISE, approuv\u00e9e par l\u2019ANSM et le comit\u00e9 d\u2019\u00e9thique en d\u00e9cembre 2025<\/a>, se d\u00e9roule conform\u00e9ment au calendrier pr\u00e9visionnel. Le premier patient a \u00e9t\u00e9 trait\u00e9 en f\u00e9vrier 2026<\/a> et trois nouveaux patients ont \u00e9t\u00e9 inclus dans l\u2019\u00e9tude. Les patients fran\u00e7ais \u00e9ligibles \u00e0 la fois \u00e0 l\u2019\u00e9tude REVISE et au programme d\u2019AAC se voient proposer en priorit\u00e9 une inclusion dans l\u2019\u00e9tude clinique, conform\u00e9ment \u00e0 la r\u00e9glementation en vigueur.<\/p>\n\n\n\n

\u00ab Le traitement des premiers patients dans le cadre du programme d\u2019AAC concr\u00e9tise l’acc\u00e8s \u00e0 GS010 pour les patients atteints de NOHL li\u00e9e \u00e0 la mutation ND4, qui ne disposent aujourd’hui d’aucune alternative th\u00e9rapeutique appropri\u00e9e, \u00bb<\/em> d\u00e9clare la Dr Magali Taiel<\/strong>, Directrice M\u00e9dicale de GenSight Biologics. \u00ab Avec l’\u00e9tude REVISE et le programme d’acc\u00e8s compassionnel, deux voies compl\u00e9mentaires sont d\u00e9sormais disponibles en France pour traiter ces patients. \u00bb<\/em><\/p>\n\n\n\n

[1]<\/a> GS010\/LUMEVOQ\u00ae<\/sup> est actuellement en cours de d\u00e9veloppement clinique et n\u2019a pas encore obtenu d\u2019autorisation de mise sur le march\u00e9 en France ni dans aucun autre pays ; il n\u2019est donc pas disponible dans le commerce.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"