{"id":9736,"date":"2026-10-08T10:48:32","date_gmt":"2026-10-08T14:48:32","guid":{"rendered":"https:\/\/www.gensight-biologics.com\/?p=9736"},"modified":"2026-10-29T17:43:14","modified_gmt":"2026-10-29T16:43:14","slug":"gensight-biologics-et-lhopital-national-des-15-20-annoncent-la-publication-dans-le-nejm-des-resultats-de-lessai-de-phase-1-2-evaluant-gs030-dans-la-retinopathie-pigmentaire-au-stade","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.gensight-biologics.com\/fr\/2026\/10\/08\/gensight-biologics-et-lhopital-national-des-15-20-annoncent-la-publication-dans-le-nejm-des-resultats-de-lessai-de-phase-1-2-evaluant-gs030-dans-la-retinopathie-pigmentaire-au-stade\/","title":{"rendered":"GenSight Biologics et l\u2019H\u00f4pital National des 15-20 annoncent la publication dans le NEJM des r\u00e9sultats de l\u2019essai de Phase 1\/2 \u00e9valuant GS030 dans la r\u00e9tinopathie pigmentaire au stade avanc\u00e9"},"content":{"rendered":"\n

Paris, France, le 8 octobre 2026, 8h30 CET<\/strong> \u2013 GenSight Biologics (Euronext : SIGHT, ISIN : FR0013183985, \u00e9ligible PEA-PME), soci\u00e9t\u00e9 biopharmaceutique d\u00e9di\u00e9e au d\u00e9veloppement et \u00e0 la commercialisation de th\u00e9rapies g\u00e9niques innovantes pour le traitement des maladies neurod\u00e9g\u00e9n\u00e9ratives de la r\u00e9tine et du syst\u00e8me nerveux central, et l\u2019H\u00f4pital national des 15-20 \u00e0 Paris, annoncent aujourd\u2019hui la publication des r\u00e9sultats de l\u2019essai PIONEER \u00e9valuant GS030 dans la prestigieuse revue m\u00e9dicale The New England Journal of Medicine<\/em> (NEJM<\/em>).<\/p>\n\n\n\n

Publi\u00e9 dans le num\u00e9ro du 8 octobre 2026 du NEJM<\/em>, l\u2019article pr\u00e9sente les principaux r\u00e9sultats de s\u00e9curit\u00e9 de l\u2019essai ainsi que les \u00e9valuations exploratoires de la fonction visuelle relatifs \u00e0 GS030, candidat-m\u00e9dicament optog\u00e9n\u00e9tique de GenSight Biologics dans la r\u00e9tinopathie pigmentaire (RP) au stade avanc\u00e9. GS030 associe l\u2019injection intravitr\u00e9enne d\u2019une th\u00e9rapie g\u00e9nique fond\u00e9e sur un vecteur AAV, qui permet l\u2019expression de prot\u00e9ines photosensibles dans les cellules ganglionnaires r\u00e9tiniennes intactes d\u2019un \u0153il, \u00e0 des lunettes de stimulation lumineuse destin\u00e9es \u00e0 activer ces prot\u00e9ines photosensibles[1]<\/a>.<\/p>\n\n\n\n

Quelques jours seulement apr\u00e8s l\u2019attribution du prix Nobel de physiologie ou m\u00e9decine 2026 \u00e0 Karl Deisseroth, Peter Hegemann et Georg Nagel pour leurs d\u00e9couvertes fondatrices sur les canaux ioniques sensibles \u00e0 la lumi\u00e8re et l\u2019optog\u00e9n\u00e9tique, cette publication dans le New England Journal of Medicine<\/em> illustre le potentiel de traduction th\u00e9rapeutique de cette approche scientifique majeure.<\/p>\n\n\n\n

Dans le domaine de la vision, cette publication s\u2019inscrit dans plus de vingt ans de travaux consacr\u00e9s \u00e0 la restauration de la vision par l\u2019optog\u00e9n\u00e9tique, auxquels les Professeurs Jos\u00e9-Alain Sahel et Botond Roska, cofondateurs de GenSight Biologics, ont apport\u00e9 une contribution majeure, depuis les avanc\u00e9es scientifiques fondamentales jusqu\u2019\u00e0 leur traduction clinique. Leurs travaux dans le domaine de la vision et des neurosciences ont \u00e9t\u00e9 distingu\u00e9s ces derni\u00e8res ann\u00e9es par plusieurs des plus prestigieuses r\u00e9compenses internationales. Les \u00e9quipes de l\u2019Institut de la Vision et de GenSight Biologics ont jou\u00e9 un r\u00f4le essentiel dans le d\u00e9veloppement du programme, du laboratoire \u00e0 l\u2019essai clinique.<\/p>\n\n\n\n

Les \u00e9quipes de l\u2019H\u00f4pital national des 15-20, notamment au sein du CRMR RefeRet coordonn\u00e9 par la Professeure Isabelle Audo, ont pris part \u00e0 l\u2019\u00e9valuation clinique de cette approche, aux c\u00f4t\u00e9s de centres experts internationaux, parmi lesquels le UPMC Vision Institute, le Moorfields Eye Hospital \u00e0 Londres et le Streetlab (www.streetlab-vision.com). Cette participation illustre la capacit\u00e9 de l\u2019H\u00f4pital national des 15-20 \u00e0 contribuer \u00e0 des premi\u00e8res internationales portant sur des approches th\u00e9rapeutiques innovantes dans les maladies r\u00e9tiniennes rares.<\/p>\n\n\n\n

\u00ab Ces r\u00e9sultats constituent une \u00e9tape importante dans le d\u00e9veloppement de l\u2019optog\u00e9n\u00e9tique comme approche de restauration de la vision \u00bb a not\u00e9<\/em> Pr Jos\u00e9-Alain Sahel<\/strong>, fondateur et ancien directeur de l\u2019Institut de la Vision et de l\u2019Institut Hospitalo-Universitaire FOReSIGHT, professeur \u00e9m\u00e9rite d\u2019ophtalmologie de classe exceptionnelle \u00e0 Sorbonne Universit\u00e9, professeur distingu\u00e9 du d\u00e9partement d\u2019ophtalmologie de l\u2019Universit\u00e9 de Pittsburgh, directeur de l\u2019Institut de la Vision de l\u2019UPMC et titulaire de la chaire d\u2019ophtalmologie de l\u2019Eye and Ear Foundation. \u00ab Ils montrent qu\u2019il est possible d\u2019obtenir, chez des patients atteints de r\u00e9tinopathie pigmentaire \u00e0 un stade avanc\u00e9, des r\u00e9ponses visuelles mesurables gr\u00e2ce \u00e0 une approche permettant de contourner la perte des photor\u00e9cepteurs. Ces r\u00e9sultats restent exploratoires et doivent \u00eatre confirm\u00e9s et approfondis, mais ils ouvrent une voie particuli\u00e8rement int\u00e9ressante pour des patients pour lesquels les options th\u00e9rapeutiques sont aujourd\u2019hui tr\u00e8s limit\u00e9es.<\/em> \u00bb<\/p>\n\n\n\n

Des r\u00e9sultats exploratoires encourageants dans une \u00e9tude principalement consacr\u00e9e \u00e0 la s\u00e9curit\u00e9<\/strong><\/p>\n\n\n\n

La plupart des \u00e9v\u00e9nements ind\u00e9sirables oculaires ont \u00e9t\u00e9 l\u00e9gers ou mod\u00e9r\u00e9s ; le seul \u00e9v\u00e9nement class\u00e9 comme s\u00e9v\u00e8re s\u2019est r\u00e9solu en quelques minutes apr\u00e8s instillation d\u2019Iopidine. Aucun \u00e9v\u00e9nement ind\u00e9sirable syst\u00e9mique n\u2019a \u00e9t\u00e9 jug\u00e9 imputable au m\u00e9dicament exp\u00e9rimental ou \u00e0 l\u2019injection intravitr\u00e9enne.<\/p>\n\n\n\n

Bien que l\u2019\u00e9tude n\u2019ait pas \u00e9t\u00e9 con\u00e7ue pour \u00e9tablir l\u2019efficacit\u00e9 de GS030, les auteurs mettent en avant plusieurs r\u00e9sultats qui appellent des recherches compl\u00e9mentaires sur l\u2019efficacit\u00e9 de GS030 :<\/p>\n\n\n\n