La plateforme propriétaire d’optogénétique de GenSight Biologics vise à contourner la perte des photorécepteurs en associant thérapie génique et dispositif de stimulation lumineuse. Cette technologie, actuellement appliquée à la perte de vision, pourrait ouvrir une nouvelle voie thérapeutique pour les affections marquées par une perte de fonction cellulaire.
Programmer les cellules rétiniennes survivantes pour répondre à la lumière
Le défi :
De nombreuses pathologies cécitantes résultent de la dégénérescence ou de la perte des photorécepteurs, cellules spécialisées chargées de convertir les stimuli lumineux en signaux électrophysiologiques transmis au cerveau. Lorsque ces cellules ne sont plus fonctionnelles, la rétine perd sa capacité native à initier le traitement de l’information visuelle.
La solution :
La plateforme d’optogénétique de GenSight Biologics vise à compenser la perte des photorécepteurs en conférant une sensibilité lumineuse à des cellules rétiniennes survivantes. Notre thérapie génique induit l’expression d’une protéine photosensible dans les cellules ganglionnaires rétiniennes, tandis que notre dispositif optronique capture l’environnement visuel et projette une lumière dont la longueur d’onde et l’intensité sont adaptées pour activer ces cellules et restaurer une réponse visuelle fonctionnelle.
GS030 : notre programme d’optogénétique le plus avancé
GS030 est le candidat-médicament de GenSight Biologics reposant sur l’optogénétique, développé pour cibler la Rétinite Pigmentaire (RP), la maladie rétinienne héréditaire la plus répandue au monde. GS030 vise à restaurer une fonction visuelle, indépendamment des plus de 100 gènes pouvant être à l’origine de la maladie.
GS030 n’a obtenu d’autorisation de mise sur le marché dans aucun pays et n’est pas disponible commercialement.
Les extraits ci-dessous émanent de sources tierces et n’engagent que leurs auteurs.
Applications potentielles
Maladies rétiniennes
Troubles du système nerveux central
Maladies neurodégénératives
Pipeline
Découvrez le développement clinique de GS030, notre candidat-médicament reposant sur l’optogénétique
