La plateforme propriétaire MTS de GenSight Biologics vise à adresser les altérations du génome mitochondrial en étendant le champ d’application de la thérapie génique au-delà du noyau cellulaire. Cette technologie, actuellement appliquée à la perte de vision, pourrait ouvrir une nouvelle voie thérapeutique pour les dysfonctionnements mitochondriaux.
Thérapie génique à ciblage mitochondrial
Le défi :
Les mutations affectant le génome mitochondrial altèrent la fonction des mitochondries, organites essentiels à la production d’énergie cellulaire. Du fait de l’existence d’un ADN mitochondrial distinct de l’ADN nucléaire, ces mutations échappent aux approches classiques de thérapie génique, principalement conçues pour cibler le noyau cellulaire.
La solution :
La thérapie génique de GenSight délivre un gène dans le noyau de la cellule, où il est transcrit en ARN messager (ARNm). Notre technologie MTS dirige l’ARNm vers la surface mitochondriale, où la protéine fonctionnelle nécessaire au rétablissement de l’énergie cellulaire est synthétisée puis transloquée dans la mitochondrie.
GS010 : notre programme MTS le plus avancé
GS010 est le candidat-médicament de GenSight Biologics reposant sur la technologie MTS, développé pour cibler la NOHL-ND4, forme la plus fréquente de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL), une maladie héréditaire grave entraînant la cécité et la plus répandue des pathologies mitochondriales au monde. Causée par une mutation du gène mitochondrial ND4, elle provoque la dégénérescence des cellules ganglionnaires rétiniennes et, par conséquent, une perte visuelle rapide et irréversible. GS010 vise à rétablir la fonction mitochondriale et à restaurer la fonction visuelle.
GS010/LUMEVOQ® n’a obtenu d’autorisation de mise sur le marché dans aucun pays et n’est pas disponible commercialement.
Les extraits ci-dessous émanent de sources tierces et n’engagent que leurs auteurs.
Applications potentielles
Maladies mitochondriales
Troubles du système nerveux central
Maladies neurodégénératives
Pipeline
Découvrez le développement clinique de GS010, notre candidat-médicament reposant sur la technologie MTS
