GS010/LUMEVOQ® est une thérapie génique expérimentale destinée au traitement de la NOHL provoquée par une mutation ND4. Maladie mitochondriale la plus répandue au monde, la NOHL entraîne une perte de la vue rapide et le plus souvent irréversible, en particulier chez les jeunes adultes. Grâce à notre plateforme propriétaire MTS, GS010 délivre une protéine ND4 fonctionnelle directement dans les mitochondries et s'attaque ainsi à la maladie à sa source. GS010 est administré en une seule injection intravitréenne par œil.
GS010/LUMEVOQ® n'a obtenu d'autorisation de mise sur le marché dans aucun pays et n'est pas disponible commercialement. Sous réserve de la disponibilité du produit, de certaines conditions réglementaires et de l'autorisation des autorités nationales ou locales compétentes, GS010 peut être accessible dans le cadre d'accès dérogatoires. Pour information sur l'accès compassionnel en France, cliquez ici.
| Essai clinique | Objectif | Phase | Statut | Détails |
|---|
L'essai de phase 2 REVISE répond à une demande de l'ANSM de fournir davantage de données sur la dose du produit à injecter, à la suite de notre décision de changer la méthode de dosage servant à mesurer la concentration du virus thérapeutique dans les flacons de GS010. Ce nouveau test, qui servira à libérer les futurs lots, repose sur une méthode plus robuste (moins variable) que celle disponible au début de nos précédents essais de phase 3.
Les précédents essais de Phase 3 (RESCUE, REVERSE et REFLECT) n'ont pas pu atteindre le critère d'efficacité prédéfini, en raison d'une découverte scientifique issue de ces mêmes essais : lorsque l'un des yeux d'un patient était traité par la thérapie génique GS010, l'œil non traité s'améliorait lui aussi de façon significative (« effet controlatéral »).
Ce résultat inattendu a supprimé de fait le groupe témoin (les yeux traités par injection simulée), tel qu'il avait été convenu avec les agences réglementaires. Conçu en concertation avec les agences réglementaires américaine et européenne, RECOVER vise à démontrer l'efficacité d'injections bilatérales de GS010 par rapport à un groupe placebo : sa méthodologie neutralise l'effet de confusion lié à l'effet controlatéral, tout en garantissant un essai correctement contrôlé.
| Essai clinique | Objectif | Phase | Statut | Détails |
|---|
