SECOND CAS : rEcupEration visuelle CHEZ UNE PATIENTE TRAITeE AVEC LA THERAPIE optogEnEtique GS030
Le cas d’un second patient atteint de rétinopathie pigmentaire (RP) à un stade avancé, ayant partiellement recouvré sa fonction visuelle après traitement optogénétique avec GS030 dans l’étude PIONEER, a été présenté lors du Retina Sub-Specialty Day du congrès annuel de l’American Academy of Ophthalmology (AAO).
Cliquez sur la vidéo ci-dessous pour la voir effectuer des tâches visuelles qu’elle n’était pas en mesure de faire avant le traitement au GS030.
GS010, traitement de therapie genique pour la neuropathie optique hereditaire de leber (NOHL)
GS010 ; (lenadogene nolparvovec) cible la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), et s’appuie sur une technologie propriétaire de séquence de ciblage mitochondrial (MTS), issue des travaux de l’Institut de la Vision, qui, lorsqu’elle est associée au gène d’intérêt, permet de l’adresser spécifiquement à l’intérieur de la mitochondrie grâce à un vecteur AAV (Adeno-Associated Virus).
Le principal produit candidat de GenSight Biologics, GS010 ; (lenadogene nolparvovec), est actuellement en cours d’examen pour enregistrement en Europe, et en phase III préalablement au dépôt de la demande d’autorisation de mise sur le marché aux Etats-Unis (Biologics License Application [BLA]).
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