Rapport de cas : récupération visuelle partielle après traitement optogénétique par GS030
Le numéro de mai de Nature Medicine présente le cas d’un patient aveugle atteint de rétinite pigmentaire (RP) qui a retrouvé une partie de ses capacités visuelles après avoir été traité au GS030.
Cliquez sur la vidéo ci-dessous pour le voir effectuer des tâches visuelles qu’il n’était pas en mesure de faire avant le traitement au GS030.
LUMEVOQ®, traitement de therapie genique pour la neuropathie optique hereditaire de leber (NOHL)
LUMEVOQ® (GS010 ; lenadogene nolparvovec) cible la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), et s’appuie sur une technologie propriétaire de séquence de ciblage mitochondrial (MTS), issue des travaux de l’Institut de la Vision, qui, lorsqu’elle est associée au gène d’intérêt, permet de l’adresser spécifiquement à l’intérieur de la mitochondrie grâce à un vecteur AAV (Adeno-Associated Virus).
Le principal produit candidat de GenSight Biologics, LUMEVOQ® (GS010 ; lenadogene nolparvovec), est actuellement en cours d’examen pour enregistrement en Europe, et en phase III préalablement au dépôt de la demande d’autorisation de mise sur le marché aux Etats-Unis (Biologics License Application [BLA]).
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