À la une
Pionnier de la thérapie
génique pour la vision
GenSight Biologics est une société de biotechnologie en phase clinique qui développe des thérapies géniques innovantes visant à préserver et restaurer la fonction visuelle.
Nous transformons les avancées scientifiques et technologiques de thérapie génique en nouvelles approches thérapeutiques, forts d’une solide expertise clinique, de données robustes, de publications évaluées par des pairs et du soutien durable de nos investisseurs.
2
Plateformes technologiques
1
Candidat-médicament en Phase 3
1
Candidat-médicament en Phase 1/2
+250
Patients traités
5 ans
de données cliniques
+30
Publications scientifiques
+250 M€
Fonds levés
Plateformes technologiques
Maladies ciblées
GenSight Biologics se consacre aujourd’hui aux maladies neurodégénératives héréditaires graves de l’œil, qui entraînent la cécité et pour lesquelles les options thérapeutiques sont limitées.
Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL)
La NOHL est la maladie mitochondriale la plus répandue au monde et une cause importante de cécité héréditaire chez les jeunes adultes. Due à des mutations héréditaires de l’ADN mitochondrial, elle entraîne une perte de la vue soudaine, généralement irréversible, avec un impact majeur sur l’autonomie et la qualité de vie des patients.
Rétinite Pigmentaire (RP)
La RP est la maladie rétinienne héréditaire la plus répandue au monde et l’une des principales causes de déficience visuelle et de cécité, débutant souvent dès l’enfance ou à l’adolescence. Due à diverses mutations génétiques héréditaires, elle provoque une perte de la vue progressive et irréversible, avec des répercussions importantes sur l’autonomie et la qualité de vie des patients.
