Paris, le 16 octobre  2017, 7h30 CET – GenSight Biologics (Euronext : SIGHT, ISIN : FR0013183985, éligible PEA-PME), société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, annonce plusieurs présentations de résultats au Congrès 2017 de la European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT) à Berlin, Allemagne, du 17 au 20 octobre 2017.

GS010 – Neuropathie  Optique Héréditaire  de Leber (NOHL)

“78-week follow-up study results  after intravitreal rAAV2/2-ND4 (GS010) injection in patients  with vision  loss due to G11778A ND4 Leber Hereditary  Optic Neuropathy”

  • Anne Galy, GS010 Project Director, GenSight Biologics
  • Poster P215
  • Mercredi 18 octobre 2017, 18h30-21h00

“Humoral and cellular  immune responses to AAV2 and ocular inflammation in patients  after intravitreal injection of rAAV2/2-ND4 (GS010), an investigational gene therapy for the treatment  of ND4 LHON”

  • Céline Bouquet, Senior Preclinical Manager, GenSight Biologics
  • Poster P210
  • Jeudi 19 octobre 2017, 18h45-20h15

GS030 – Optogénétique dans la Rétinopathie Pigmentaire (RP)

“Efficacy and Safety of ocular  AAV mediated  optogenetic therapy  for retinitis pigmentosa in rd1 mice and non-human primates  support the First-in-Human clinical trial of GS030”

  • Anne Douar, GS030 Project Director, GenSight Biologics
  • Présentation orale OR07 – Session S1b: Ocular and CNS Gene and Cell Therapy I
  • Mercredi 18 octobre 2017, 8h30-10h40

“Ocular tolerability of AAV2.7m8-ChrimsonR-tdTomato (GS030-DP) gene therapy product on blind rd1 mice injected  intravitreously and exposed to 595 nm LED light”

  • Céline Bouquet, Senior Preclinical Manager, GenSight Biologics
  • Poster P231
  • Mercredi 18 octobre 2017, 18h30-21h00

“Toxicity,  immunogenicity and  biodistribution of  AAV2.7m8-ChrimsonR-tdTomato (GS030-DP) gene therapy product after bilateral  intravitreal administration in non-human primates”

  • Céline Bouquet, Senior Preclinical Manager, GenSight Biologics
  • Poster P214
  • Jeudi 19 octobre 2017, 18h45-20h15

À propos  de GenSight Biologics

GenSight Biologics S.A. (GenSight Biologics) est une société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central. Le portefeuille de recherche de GenSight Biologics s’appuie sur deux plates-formes technologiques : le ciblage mitochondrial (Mitochondrial Targeting Sequence, ou MTS) et l’optogénétique, visant à préserver ou restaurer la vision chez les patients atteints de maladies neurodégénératives de la rétine. Le candidat médicament le plus avancé de GenSight Biologics, GS010, est en Phase III pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie mitochondriale rare qui conduit à une perte irréversible de la vue chez les adolescents et les jeunes adultes. En utilisant son approche de thérapie génique, les candidats médicaments de GenSight Biologics sont destinés à offrir aux patients une récupération visuelle fonctionnelle durable après une seule injection intravitréenne dans chaque œil.

À propos  de GS010

GS010 cible la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), une maladie mitochondriale rare, de transmission maternelle, caractérisée par une dégénérescence des cellules ganglionnaires de la rétine et provoquant en moins d’un an une perte brutale et irréversible de la vision conduisant généralement à la cécité légale. Ces symptômes apparaissent principalement chez les adolescents et les jeunes adultes. GS010 s’appuie sur une technologie propriétaire de séquence de ciblage mitochondrial (MTS), issue des travaux de l’Institut de la Vision, qui, lorsqu’elle est associée au gène d’intérêt, permet de l’adresser spécifiquement à l’intérieur de la mitochondrie grâce à un vecteur AAV (Adeno-Associated Virus). Le gène d’intérêt est ainsi transféré dans la cellule pour y être exprimé et produire la protéine fonctionnelle, qui sera acheminée à l’intérieur des mitochondries grâce aux séquences nucléotidiques spécifiques, afin de restaurer la fonction mitochondriale déficiente ou manquante.

À propos  de GS030

GS030 s’appuie sur la technologie optogénétique de GenSight, une approche innovante visant à restaurer la vision chez les patients en utilisant la thérapie génique afin d’introduire un gène codant pour une protéine photosensible à l’intérieur de cellules spécifiques de la rétine pour les rendre sensibles à la lumière. Un dispositif de stimulation prenant la forme de lunettes, et visant à stimuler spécifiquement les cellules transduites, est développé afin d’amplifier le signal lumineux. Sur la base de sa technologie optogénétique, et avec le soutien de l’Institut de la Vision à Paris, GenSight développe son second candidat-médicament, GS030, dans le but de restaurer la vision chez des patients souffrant de rétinopathie pigmentaire, ou RP. La RP est une maladie orpheline causée par de multiples mutations de plusieurs gènes impliqués dans le cycle visuel. La technologie optogénétique de GenSight est indépendante des mutations génétiques responsables de la maladie. En moyenne, les patients souffrant de RP commencent à perdre la vue à l’âge de jeune adulte, pour atteindre la cécité entre 40 et 45 ans. Il n’y a actuellement aucun traitement pour la RP. La prévalence est estimée à 1,5 million de personnes affectées dans le monde. GS030 pourrait bénéficier à des stades précoces de la maladie.

À propos  de l’Optogénétique

L’optogénétique est une technique biologique qui vise à transférer un gène codant pour une protéine photosensible dans des cellules neuronales dans le but de provoquer une réponse de ces cellules à la stimulation lumineuse. Il s’agit ainsi d’une méthode de neuromodulation pouvant être utilisée pour modifier ou contrôler individuellement l’activité de certains neurones, dans des tissus vivants ou même in-vivo, avec une extrême précision spatiale et temporelle.  L’optogénétique combine l’utilisation de la thérapie génique, pour transférer le gène dans les neurones cibles, et l’utilisation de l’optique et de l’optronique pour délivrer la lumière aux cellules transduites. L’optogénétique est largement utilisée dans les laboratoires de recherche du monde entier et est une approche prometteuse dans les domaines de la malvoyance et des maladies neurologiques.

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