presentation generale

Au cours des deux dernières décennies, la thérapie génique est devenue un mode de traitement puissant, fiable et sûre pour répondre à une affection biologique de manière efficace et ciblée. Les développements récents ont renforcé la probabilité que la thérapie génique sera utilisée comme une approche thérapeutique efficace pour répondre aux besoins médicaux non-satisfaits :

  • Données cliniques : Des résultats positifs concernant la thérapie génique ont été rapportés dans diverses indications, dont plusieurs maladies ophtalmiques telles que l’Amaurose Congénitale de Leber, ou ACL, et la DMLA humide.
  • Mise sur le Marché : En 2012, l’Agence européenne du médicament a accordé l’autorisation de mise sur le marché à Glybera (développé par uniQure N.V.) pour le traitement du déficit de la lipoprotéine lipase, qui fait de Glybera le premier produit de thérapie génique approuvé dans le monde occidental. En 2017, Luxturna (développé par Spark Therapeutics, US) est devenu la première thérapie génique autorisée aux EU.
  • Directives des agences réglementaires 
  • Investissement de l’industrie pharmaceutique dans  la thérapie génique

la technologie

Utilisant notre approche basée sur la thérapie génique, nos produits candidats sont conçus pour être administrés lors d’un traitement unique dans chaque œil par une injection intra-vitréenne, ou IVT, et pour procurer aux patients une guérison fonctionnelle à long terme, potentiellement pour le reste de leur vie.

Nos technologies utilisent des vecteurs Viraux Adéno-Associés (AAV) pour le traitement des maladies de la rétine. Les vecteurs AVV sont parmi les vecteurs les plus sûrs, les plus étudiés et les plus largement utilisés dans le domaine de la thérapie génique. L’utilisation de vecteurs AAV dans la rétine a démontré être un moyen efficace pour transférer des gènes dans les cellules, l’expression de la protéine en découlant semble être durable.

applications produit

  • Notre produit candidat GS010 utilise un vecteur AAV2, contenant le gène mitochondrial humain ND4, en association avec notre technologie propriétaire MTS.
  • Notre produit candidat GS030 comprend un gène codant pour la channelrhodopsine photoactivable, transportée via un vecteur AVV modifié, appelé AAV2 7m8.