presentation generale
Au cours des deux dernières décennies, la thérapie génique est devenue un mode de traitement puissant, fiable et sûre pour répondre à une affection biologique de manière efficace et ciblée. Les développements récents ont renforcé la probabilité que la thérapie génique sera utilisée comme une approche thérapeutique efficace pour répondre aux besoins médicaux non-satisfaits :
- Données cliniques : Des résultats positifs concernant la thérapie génique ont été rapportés dans diverses indications, dont plusieurs maladies ophtalmiques telles que l’Amaurose Congénitale de Leber, ou ACL, et la DMLA humide.
- Mise sur le Marché : En 2012, l’Agence européenne du médicament a accordé l’autorisation de mise sur le marché du premier produit de thérapie génique approuvé dans le monde occidental. En 2017, la solution développée par Spark Therapeutics, US est devenu la première thérapie génique autorisée aux EU.
la technologie
Utilisant notre approche basée sur la thérapie génique, nos produits candidats sont conçus pour être administrés lors d’un traitement unique dans chaque œil par une injection intra-vitréenne, ou IVT.
Nos technologies utilisent des vecteurs Viraux Adéno-Associés (AAV) pour le traitement des maladies de la rétine. Les vecteurs AVV sont parmi les vecteurs les plus sûrs, les plus étudiés et les plus largement utilisés dans le domaine de la thérapie génique. L’utilisation de vecteurs AAV dans la rétine a démontré être un moyen efficace pour transférer des gènes dans les cellules.