Comité Exécutif

Notre comité exécutif est dirigé par notre Directeur Général et co-fondateur, Bernard Gilly, qui travaille dans le secteur pharmaceutique depuis plus de 20 ans, en tant que dirigeant et entrepreneur. Il est soutenu par une équipe de direction possédant une expertise globale permettant de transformer la science en produits destinés au traitement des patients.

Bernard Gilly
Directeur Général et Co-Fondateur
Bernard Gilly
Directeur Général et Co-Fondateur
Bernard Gilly, co-fondateur, occupe le poste de Directeur Général depuis la création de GenSight Biologics S.A. Il occupait également le poste de Président du Conseil d’Administration jusqu’en 2016. De 2011 à 2014, Mr. Gilly a assumé le poste de Directeur Général au sein de la société Pixium Visium et il est depuis le Président non exécutif du Conseil d’Administration.

En outre, Mr. Gilly est membre du Conseil d’Administration de Prophesee S.A. (anciennement Chronocam) et Gecko Biomedical. De 2005 à 2009, il a fondé et était président directeur général de Fovea Pharmaceuticals S.A., ou Fovea, une entreprise de biotechnologie à capitaux privés, qui a été par la suite acquise par Sanofi. Il est ensuite devenu vice-président senior du département d’ophtalmologie de Sanofi et a servi à ce poste jusqu’en mars 2012. Préalablement à Fovea, M. Gilly fut un associé de Sofinnova Partners S.A.S. de décembre 2000 à novembre 2005. De janvier 1992 à octobre 2000, il a été directeur général de Transgene S.A., une entreprise cotée au Nasdaq et au Nouveau Marché d’Euronext Paris, France.


Le Dr. Gilly a reçu un diplôme d’ingénieur de l’École Nationale d’Agronomie et est titulaire d’un doctorat (Ph.D) de l’Université de Rennes.
Thomas Gidoin
Directeur Administratif et Financier
Thomas Gidoin
Directeur Administratif et Financier
Thomas Gidoin nous a rejoint en tant que Directeur Administratif et Financier en juin 2015. De 2012 à 2015, Thomas a été Vice-Président Finance chez DBV Technologies, où il a dirigé l’équipe Corporate Finance, et participé aux différentes offres publiques et placements privés, et notamment le double listing de DBV Technologies sur le Nasdaq Global Select Market en 2014.

De 2008 à 2011, il a occupé différents postes chez Ipsen, notamment celui de Contrôleur des Opérations UK à Londres et Analyste Financier Senior à la Division Opérations du Groupe à Paris. Il a commencé sa carrière en audit chez Ernst & Young.

Thomas est diplômé d’un master en finance internationale de l’ESGF Paris et d’un master en management international de Neoma Business School.
Magali Taiel
Directeur Médical
Magali Taiel
Directeur Médical
Le Dr. Taiel a obtenu son doctorat en médecine avec spécialisation en ophtalmologie à l'Université Lariboisiere Saint Louis, à Paris (France) en 1993, et son titre de chef de clinique en 1998. Le Dr. Taiel a effectué son internat des hôpitaux de Paris dans les services hospitaliers universitaires parisiens, a occupé un poste de chef de département d'ophtalmologie et a exercé dans le privé en ophtalmologie chirurgicale et médicale.

Après 13 ans de pratique clinique en ophtalmologie dans le publique et le privé, le Dr Taiel est entré dans l'industrie pharmaceutique et y travaille depuis maintenant 20 ans. Elle possède une vaste expérience et expertise dans le développement clinique des médicaments, la thérapie génique et les affaires médicales. Elle a commencé sa carrière au siège de la société Servier, puis a travaillé pendant plusieurs années dans le domaine de l'ophtalmologie chez Pfizer; elle a ensuite occupé pendant plusieurs années des postes internationaux et de management dans divers domaines thérapeutiques, avec des responsabilités à la fois techniques et de supervision, au sein de la société Eli Lilly. Puis, en tant que vice-présidente du développement clinique, elle a dirigé le développement et les opérations cliniques chez ProQR Therapeutics, pour développer des antisense oligonucléotides dans les maladies rétiniennes héréditaires. Elle a ensuite rejoint GenSight Biologics en 2018 pour superviser le département médical et diriger les programmes de thérapie génique dans les maladies héréditaires rétiniennes et neuro-ophtalmologiques.

Le Dr Taiel est l'auteur d’un nombre important de protocoles et d’articles publiés dans des revues à comité de relecture, et a largement contribué à la réussite du développement clinique et du lancement de nombreux produits. Elle apporte de nombreuses années d’expérience par son parcours en milieu hospitalier universitaire et au sein de l'industrie pharmaceutique.
Sissel Rodahl
Vice-Présidente Senior, Opérations Commerciales
Sissel Rodahl
Vice-Présidente Senior, Opérations Commerciales
Sissel Rodahl est Vice-Présidente Senior des Opérations Commerciales depuis février 2022.

Sissel Rodahl a rejoint GenSight après une expérience professionnelle de plus de 25 ans dans les maladies rares et les thérapies géniques où elle a occupé différents rôles de direction commerciale à responsabilité croissante, en particulier chez Serono, Merck KGaA, Shire, Raptor, Horizon et AveXis.

Sissel a notamment contribué à la mise en place de l’organisation d’AveXis pour la région EMEA (Europe, Moyen-Orient et Afrique) et joué un rôle clé dans le développement et l’exécution de la stratégie de mise sur le marché de leur première thérapie génique. À la suite de l’acquisition d’AveXis par Novartis, elle a occupé le poste de Vice-Présidente chez Novartis Gene Therapies, où elle a dirigé avec succès le lancement de leur thérapie génique dans un groupe de 15 pays d’Europe occidentale.

Sissel Rodahl est titulaire d’un Master en Biochimie de l’Université d’Oslo (Norvège), et d’un diplôme en Biotechnologie de l’Oslo College of Technology (Norvège).
Scott Jeffers
Directeur Technique
Scott Jeffers
Directeur Technique
Scott Jeffers a rejoint GenSight en tant que Directeur Technique en avril 2022.

Scott possède une vaste expérience dans des postes à haute responsabilité dans le développement et les opérations de production et de contrôle (CMC) au sein de diverses entreprises biopharmaceutiques et de fabrication sous contrat, telles que Redpin Therapeutics, uniQure, Selecta Biosciences et Brammer Bio.

Il possède plus de 20 ans d'expérience en thérapie génique virale, en virologie, en biochimie et en biologie moléculaire. Il est un expert reconnu dans le développement et la fabrication de vecteurs de thérapie génique pour les produits pharmaceutiques de thérapie génique de stade préclinique, clinique et commercial.
Basé à Boston, aux États-Unis, Scott collabore intensivement avec nos partenaires de production.

Scott a effectué deux post-doctorats à l'Institut Pasteur de Paris et à University of Colorado (Colorado, USA). Il a obtenu un Doctorat en Virologie à Purdue University (Indiana, USA) et est diplômé en Biologie de Colorado State University (Colorado, USA).
Philippe Motté
Vice-Président Senior Affaires Réglementaires et Qualité
Philippe Motté
Vice-Président Senior Affaires Réglementaires et Qualité
Philippe Motté a été nommé au poste de Vice Président Senior Affaires Réglementaires et Qualité en septembre 2022.

Philippe a rejoint GenSight Biologics avec plus de 30 ans d'expertise approfondie dans la sécurisation des parcours réglementaires et l'interaction avec les autorités réglementaires mondiales dans des entreprises de premier plan du secteur de la santé, telles que Sanofi, GSK, Roche, Ipsen, Abbvie et Medday Pharmaceuticals.

Il a également fondé la société de coaching et de conseil Celestial Consulting & Coaching dans le secteur des biotechnologies et de la pharmacie. Plus récemment, Philippe rejoint GenSight après avoir occupé le poste de Directeur des Affaires Règlementaires et Qualité au sein de la société biopharmaceutique Genfit.

Il est titulaire d'un Doctorat en Pharmacie de l'Université Paris-Descartes et d'un Doctorat en Biologie Humaine de l'Université Paris-Sud. Il a effectué un stage postdoctoral à la Faculté de Médecine d’Harvard et au Centre de Cancérologie de l’Hôpital Général du Massachussetts, et a obtenu un MBA de l'ESCP-EAP European School of Management (Paris). Il est certifié Pharmacien Responsable en France et a été élu membre de l'Académie Nationale Française de Pharmacie. Philippe est également Professeur Associé à l'Université Paris-Saclay.

Comité de Direction

Le Comité Exécutif est soutenu par un Comité de Direction constitué d’experts reconnus dans leurs domaines d’activité

Julio Benedicto
Vice-Président, Marketing Stratégique
Clothilde Caillet
Directrice de la Communication Institutionnelle
Marion Ghibaudo
Directeur Technique Dispositif Médical
Michel Roux
Vice-Président, Opérations Cliniques

Conseil d'Administration

Michael Wyzga est entouré de 7 Administrateurs pour assurer la surveillance des activités du Groupe.

Michael Wyzga
Président
Michael Wyzga
Président
MMichael Wyzga est membre du Conseil d’Administration depuis 2015, et assume le poste de Président depuis Mars 2016.

Mr Wyzga est actuellement le Président de MSW Consulting, Inc., une société de conseils stratégiques aux sociétés de biotechnologies. Précédemment, Mr. Wyzga a occupé le poste de Président Directeur Général et membre du conseil d’Administration de Radius Health, Inc. (Nasdaq: RDUS), une société biopharmaceutique, de Décembre 2011 à Novembre 2013.

Depuis Février 2014, Mr Wyzga est membre du Conseil d’Administration d’Akebia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: AKBA), une société biopharmaceutique, où il est également membre des comités de rémunération ainsi que président du comité d’audit. Depuis Février 2013, Mr Wyzga est membre du Conseil d’Administration et président du comité d’audit de la société OncoMed Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: OMED), une société biopharmaceutique. Depuis Février 2015, Mr Wyzga est également membre du conseil d’administration de la société Exact Sciences Corporation (Nasdaq: EXAS), pour laquelle il est également membre des comité d’audit et de rémunération.

M. Wyzga a précédemment été membre du conseil d’administration d’Idenix Pharmaceuticals, Inc, une entreprise de biotechnologie cotée en bourse qui avait été acquise par Merck en août 2014, où il a occupé le poste de président du comité d’audit; membre du comité de rémunération d’Altus Pharmaceuticals, Inc., une entreprise biopharmaceutique cotée en bourse qui a cessé ses activités en novembre 2009 ; ainsi que membre du conseil de surveillance de Prosensa Holding B.V., ou Prosensa, une entreprise biopharmaceutique cotée en bourse, de juin 2014 jusqu’à l’acquisition de Prosensa par BioMarin Falcon B.V. en décembre 2014.

Mr Wyzga est diplomé d’un MBA de Providence College ainsi que d’une licence scientifique (B.S.) de l’Université du Suffolk.
Bernard Gilly
Directeur Général et co-fondateur
Bernard Gilly
Directeur Général et co-fondateur
Bernard Gilly, co-fondateur, occupe le poste de Directeur Général depuis la création de GenSight Biologics S.A. Il occupait également le poste de Président du Conseil d’Administration jusqu’en 2016. De 2011 à 2014, Mr. Gilly a assumé le poste de Directeur Général au sein de la société Pixium Visium et il est depuis le Président non exécutif du Conseil d’Administration.

En outre, Mr. Gilly est membre du Conseil d’Administration de Prophesee S.A. (anciennement Chronocam) et Gecko Biomedical. De 2005 à 2009, il a fondé et était président directeur général de Fovea Pharmaceuticals S.A., ou Fovea, une entreprise de biotechnologie à capitaux privés, qui a été par la suite acquise par Sanofi. Il est ensuite devenu vice-président senior du département d’ophtalmologie de Sanofi et a servi à ce poste jusqu’en mars 2012. Préalablement à Fovea, M. Gilly fut un associé de Sofinnova Partners S.A.S. de décembre 2000 à novembre 2005. De janvier 1992 à octobre 2000, il a été directeur général de Transgene S.A., une entreprise cotée au Nasdaq et au Nouveau Marché d’Euronext Paris, France.


Le Dr. Gilly a reçu un diplôme d’ingénieur de l’École Nationale d’Agronomie et est titulaire d’un doctorat (Ph.D) de l’Université de Rennes.
Peter Goodfellow
Administrateur indépendant
Ph.D.
Peter Goodfellow
Administrateur indépendant
Ph.D.
Peter Goodfellow, Docteur, est Directeur depuis juin 2014.

Le Dr Goodfellow est consultant scientifique pour Abingworth, Sanofi, et la Fondation Bill et Melinda Gates. Le Dr Goodfellow était auparavant Professeur Balfour de génétique à l’Université de Cambridge avant de travailler pour SmithKlineBeecham (par la suite GlaxoSmithKline) en tant que directeur de recherches.

Il a créé plusieurs entreprises de biotechnologie et a siégé au conseil de Prosensa deCode et dans plusieurs organisations caritatives médicales. Le Dr Goodfellow est actuellement président du conseil d’administration de GammaDelta Therapeutics, une entreprise de biotechnologie développant des immunothérapies novatrices pour le cancer et pour d’autres maladies.

Le Dr Goodfellow détient des doctorats des Universités d’Oxford et de Bristol.
Maritza McIntyre
Administrateur indépendant
Ph.D.
Maritza McIntyre
Administrateur indépendant
Ph.D.
Maritza McIntyre, PhD, a 20 ans d’expérience dans le développement, l’évaluation et la réglementation de produits biologiques et de petites molécules au sein de sociétés de biotechnologie, de la Food and Drug Administration (FDA), et en tant que consultant.

Le Dr McIntyre a été successivement examinatrice, puis directrice de service de la Division des thérapies cellulaires et géniques à la FDA/CBER. Elle a depuis travaillé en affaires réglementaires et développement de produits chez Bavarian Nordic, REGENXBIO, NanoCor Therapeutics et Bamboo Therapeutics. En tant que Présidente de Advanced Therapies Partners, le Dr McIntyre fournit des conseils stratégiques en matière de réglementation et de développement de produits aux sociétés de biotechnologie, aux universitaires et aux sociétés de capital-risque. Elle a démontré avec succès sa capacité à définir des stratégies de développement pour des produits aux contextes réglementaires complexes. Elle a également participé à la préparation de certaines des premières soumissions de BLA et d’AMM pour des produits de thérapie génique à la FDA et à l'EMA.

Le Dr. McIntyre a reçu un doctorat en virologie de l’Université de Chicago et a obtenu, avec distinction, un B.S. en biologie de la Wayne State University.
Cédric Moreau
Représentant de Sofinnova Partners
Cédric Moreau
Représentant de Sofinnova Partners
Cédric Moreau est Associé dans l’équipe d’investissement Crossover chez Sofinnova Partners.

Il compte 18 années d’expérience en banque d’investissement dans le domaine des sciences de la vie et apporte son expertise transactionnelle dans l’industrie biopharmaceutique. Précédemment, il dirigeait la practice Sciences de la Vie au sein de la banque d’affaires chez Oddo BHF, où l’équipe figurait en 2017 au premier rang du classement européen des opérations de marché de capitaux propres dans le secteur de la biotechnologie. Auparavant, il était Directeur chez Bryan Garnier & Co où il a réalisé plusieurs transactions transatlantiques de taille importante, notamment des cotations au NASDAQ de sociétés européennes. Avant sa carrière en banques d’affaires, il a travaillé pendant 10 ans en tant qu’analyste financier dans le secteur de la santé et s’est distingué à plusieurs reprises en haut des classements EXTEL chez Natixis et Fortis. Il assurait le suivi et la couverture de sociétés cotées du secteur de la biotechnologie et de l’industrie pharmaceutique.

Cédric est titulaire d’une maîtrise en économie et d’un diplôme de troisième cycle en finance et fiscalité (Sorbonne) et d’un diplôme de la Société Française des Analystes Financiers (SFAF).
Simone Seiter
Administrateur indépendant
M.D., Ph.D.
Simone Seiter
Administrateur indépendant
M.D., Ph.D.
Simone Seiter, Docteur en médecine et en sciences, est mandataire social depuis avril 2017.

Le Dr Seiter est vice-présidente d’IQVIA (anciennement QuintilesIMS), basée à Francfort, en Allemagne et occupe ce poste depuis 12 ans. Avant de rejoindre QuintilesIMS, le Dr Seiter a travaillé chez Capgemini en tant que consultante pendant six ans et a été chercheuse en études postdoctorales à l’Institut National de la Santé (National Institutes of Health États-Unis) pendant deux ans.

Auparavant, le Dr Seiter a travaillé dans les Universités de Heidelberg et de Hambourg, en Allemagne, en tant que dermatologiste agréée. Le Dr Seiter détient un doctorat en médecine et en sciences de l’Université d’Heidelberg et un MBA de l’Université des Sciences Appliquées à Neu-Ulm en Allemagne.
Françoise de Craecker
Administrateur indépendant
Françoise de Craecker
Administrateur indépendant
À son dernier poste, Françoise dirigeait la région Europe, Moyen-Orient et Afrique (EMEA) chez AveXis, acquise par Novartis. Elle a mis en place l'équipe multifonctionnelle qui a lancé Zolgensma, la première thérapie génique en une seule injection pour le traitement de l'atrophie musculaire spinale en Europe, au Moyen-Orient et en Afrique. Elle a ouvert la voie à l'approbation, à la distribution, à l'accès au marché et à la commercialisation, travaillant avec les autorités sur des voies de financement innovantes et un accès précoce. Elle a également établi une large présence sur les principaux marchés européens et un réseau de distributeurs au Moyen-Orient et dans les autres pays européens.

Avant de rejoindre AveXis, Françoise dirigeait les opérations européennes de Raptor Pharmaceuticals à la phase critique du passage de la R&D à la commercialisation de leur principal produit dans la cystinose. Auparavant, elle faisait partie de l'équipe de lancement du premier médicament orphelin approuvé en Europe, et a occupé différents postes à responsabilités croissantes au sein de Shire Human Genetics. Elle a également dirigé diverses équipes stratégiques et opérationnelles, au niveau local et mondial pendant 14 ans.

Françoise est titulaire d'un Master en Sciences de la Faculté de Médecine de l'Université de Louvain (Belgique).
Elsy Boglioli
Administrateur indépendant
Elsy Boglioli
Administrateur indépendant
Elsy est fondatrice et Directrice Générale de Bio-Up, une société de conseil en santé qui accompagne des entreprises dans leurs phases de forte croissance ou de transformation, principalement dans le domaine des thérapies cellulaire et génique. Elle possède une large expertise et un vaste réseau au sein de l’industrie pharmaceutique et des technologies médicales.
Avant de créer Bio-Up, Elsy était Vice-présidente Exécutive, Directrice des Opérations de Cellectis, une société française de biotechnologie spécialisée dans l’ingénierie des génomes et ses applications en oncologie. Chez Cellectis, elle a dirigé diverses fonctions stratégiques et opérationnelles : stratégie, développement commercial, gestion de programmes d'essais cliniques, ainsi que la fabrication, avec pour objectif de renforcer les capacités en interne. Avant de rejoindre Cellectis, Elsy a travaillé au Boston Consulting Group (BCG) pendant 12 ans, en tant que Directrice Associée au bureau de Paris, responsable du secteur des biotechnologies pour l’Europe. Elle a travaillé en étroite collaboration avec des sociétés biotechnologiques et pharmaceutiques sur des sujets tels que l'optimisation du lancement de produits spécialisés, les partenariats et les fusions et acquisitions.
Elsy est diplômée de l’Ecole Polytechnique à Paris, et titulaire d’une maîtrise en économie et gestion de l’Université Pompeu Fabra de Barcelone en Espagne. Elle est également diplômée en immuno-oncologie de l'Institut Gustave Roussy à Paris.
Prof. Jose-Alain Sahel
Censeur & co-fondateur
M.D., Ph. D.
Prof. Jose-Alain Sahel
Censeur & co-fondateur
M.D., Ph. D.
Pr Sahel préside l’Institut de la Vision à Paris, un centre d’excellence en ophtalmologie rassemblant plusieurs équipes scientifiques (Université Pierre et Marie Curie, INSERM, CNRS), ainsi que l’Hôpital des Quinze-Vingts à Paris, offrant un accès au soin à des cohortes de patients bien-diagnostiqués et un centre de recherche clinique haut de gamme / à la pointe du progrès.

Conseil Consultatif Scientifique

Nos chercheurs et cliniciens renommés fournissent une ligne directrice à nos recherches et nos efforts de développement.

Prof. Botond Roska
Président
M.D., Ph. D.
Prof. Botond Roska
Président
M.D., Ph. D.
Botond Roska est Directeur de l'Institut d'ophtalmologie moléculaire et clinique de Bâle, en Suisse. Il a fait ses études à l'Université Berkeley en Californie, à l'Université Harvard, à l’École de médecine d’Harvard ainsi qu'à l’École de médecine de Semmelweis. Il étudie la structure et la fonction de la rétine, du thalamus et du cortex. Son groupe est pionnier en restauration de la vision par optogénétique appliquée à des types de cellules spécifiques.
Prof. Jose-Alain Sahel
Vice-Président
M.D., Ph. D.
Prof. Jose-Alain Sahel
Vice-Président
M.D., Ph. D.
Pr Sahel préside l’Institut de la Vision à Paris, un centre d’excellence en ophtalmologie rassemblant plusieurs équipes scientifiques (Université Pierre et Marie Curie, INSERM, CNRS), ainsi que l’Hôpital des Quinze-Vingts à Paris, offrant un accès au soin à des cohortes de patients bien-diagnostiqués et un centre de recherche clinique haut de gamme / à la pointe du progrès.
Prof. Jean Bennett
Vice-Président
M.D., Ph. D.
Prof. Jean Bennett
Vice-Président
M.D., Ph. D.
Jean Bennett est Professeur d’ophtalmologie, de biologie cellulaire du développement et chercheur senior en ophtalmologie moléculaire au Centre F. M. Kirby à l’École de médecine de l’Université de Pennsylvanie. Jean a également été nommée chercheur senior au Centre de thérapies cellulaires et moléculaires à l’Hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP).
Prof. Ernst Bamberg
Prof. Ernst Bamberg
Ernst Bamberg est Professeur de chimie biophysique à l’Université de Francfort, et Directeur du département de chimie biophysique de l’Institut Max Planck pour la biophysique à Francfort. Il est l’inventeur de l’approche optogénétique et est aux avant-postes de cette technologie depuis sa découverte.
Prof. Connie Cepko
Prof. Connie Cepko
Connie Cepko est Professeur à l’École de médecine d’Harvard. Elle travaille sur les mécanismes qui dirigent le développement du système nerveux central (SNC) des vertébrés, et plus particulièrement sur la rétine des vertébrés. Connie a produit des travaux précurseurs concernant les mécanismes qui conduisent à la mort des photorécepteurs dans de nombreuses formes héréditaires de cécité humaine.
Dr. Serge Picaud
Ph. D.
Dr. Serge Picaud
Ph. D.
Serge Picaud est Directeur de recherche à l’Institut de la Vision à Paris. Au cours des 15 dernières années, il a développé de nombreux modèles cellulaires et animaux de différentes maladies de la rétine afin d’évaluer l’efficacité de la neuroprotection ou d’autres stratégies thérapeutiques. Il a ainsi développé la culture de tissus rétiniens humains post-mortem, ce qui procure le moyen de tester l’efficacité des vecteurs AAV sur les neurones rétiniens humains.
Luk H. Vandenberghe
Ph. D.
Luk H. Vandenberghe
Ph. D.
Luk Vandenberghe est Professeur auxiliaire à l’École de médecine de Harvard et dirige un laboratoire de recherche actif au Massachusetts Eye and Ear Infirmary ainsi qu’au Schepens Eye Research Institute . Il dirige le Centre de thérapie génique Grousbeck qui est axé sur la biologie du transfert de gène somatique, le développement de technologies habilitantes en thérapie génique, et la translation de programmes cliniques avec un accent particulier sur la restauration de la vision et de l'ouïe.

Fondateurs scientifiques

Nous nous sommes appuyés sur les connaissances de nos scientifiques fondateurs et avons construit GenSight telle que la société existe aujourd’hui.

Prof. Jean Bennett
M. D., Ph. D.
Prof. Jean Bennett
M. D., Ph. D.
Jean Bennett, Docteur en médecine et en sciences, professeur titulaire d’ophtalmologie, de biologie cellulaire et de biologie du développement, et vice-président pour la recherche en ophtalmologie à l’École de médecine de l’Université de Pennsylvanie (Penn), est pionnier en thérapie génique rétinienne et reconnu internationalement pour son travail dans ce domaine. Elle a développé des approches de transfert de gène pour évaluer les stratégies de traitement pour les maladies dégénératives rétiniennes et les maladies néovasculaires oculaires, afin de comprendre les voies de différentiation rétinienne et d’identifier les mécanismes pathologiques conduisant à la cécité. De plus, son laboratoire a développé des approches de transfert de gène afin de traiter les maladies syndromiques conduisant à une perte de la vision. Il étudie la réponse immunitaire de l'œil aux vecteurs viraux, et caractérise et utilise des promoteurs cellulaires spécifiques pour la libération d’acides nucléiques thérapeutiques. Elle a récemment été nommée professeur d’ophtalmologie moléculaire au Centre F.M. Kirby. Ses recherches, conduites à Penn au cours des 16 dernières années, ont établi les bases scientifiques qui rendirent possible le test du premier traitement potentiel définitif de thérapie génique rétinienne pour des patients avec des dégénérescences rétiniennes provoquant la cécité. Le Dr Bennett est responsable de la recherche à l’Hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP) - Centre pédiatrique Penn. pour les dégénérescences rétiniennes, financé par la Fondation Fighting Blindness, et conseillère scientifique d’une étude clinique évaluant la sécurité et l’efficacité de l’augmentation génique pour l’Amaurose Congénitale de Leber. L’étude avait été initiée à l’automne 2007 à l’Hôpital pour enfant de Philadelphie.
Connie Cepko
Ph. D.
Connie Cepko
Ph. D.
Connie Cepko est Professeur à l’École de médecine d’Harvard. Elle travaille sur les mécanismes qui dirigent le développement du système nerveux central (SNC) des vertébrés, et plus particulièrement sur la rétine des vertébrés. Connie a produit des travaux précurseurs concernant les mécanismes qui conduisent à la mort des photorécepteurs dans de nombreuses formes héréditaires de cécité humaine.
Dr. Serge Picaud
Ph. D.
Dr. Serge Picaud
Ph. D.
Serge Picaud est Directeur de recherche à l’Institut de la Vision à Paris.

Au cours des 15 dernières années, il a développé de nombreux modèles cellulaires et animaux de différentes maladies de la rétine afin d’évaluer l’efficacité de la neuroprotection ou d’autres stratégies thérapeutiques. Il a ainsi développé la culture de tissus rétiniens humains post-mortem, ce qui procure le moyen de tester l’efficacité des vecteurs AAV sur les neurones rétiniens humains.

Il a également caractérisé de nombreux modèles animaux en utilisant une plate-forme de phénotypage inspirée du centre d’étude clinique. Il est un créateur et un conseiller de l’entreprise de biotechnologie Fovea, qui a été achetée par Sanofi-Aventis pour devenir son département ophtalmologique.
Jose-Alain Sahel
M. D., Ph. D.
Jose-Alain Sahel
M. D., Ph. D.
JJose-Alain Sahel est Professeur à l’Université Pierre et Marie Curie, Directeur de l’Institut de la Vision, et Président du département d’ophtalmologie du Centre hospitalier national d’ophtalmologie des Quinze-Vingts et de la Fondation Ophtalmologique Rothschild à Paris, France.

Il est également Professeur à l’Institut d’ophtalmologie au Collège universitaire de Londres. Il dirige des recherches pionnières pour la compréhension des mécanismes pathologiques impliqués dans la dégénérescence des cellules rétiniennes. Le Prof. Sahel a récemment reçu des récompenses de la fondation américaine Fighting Blindness et de l'Académie des Sciences françaises, pour son travail sur la rétinite pigmentaire.
Prof. Botond Roska
M.D., Ph. D.
Prof. Botond Roska
M.D., Ph. D.
Botond Roska est Directeur de l'Institut d'ophtalmologie moléculaire et clinique de Bâle, en Suisse. Il a fait ses études à l'Université Berkeley en Californie, à l'Université Harvard, à l’École de médecine d’Harvard ainsi qu'à l’École de médecine de Semmelweis. Il étudie la structure et la fonction de la rétine, du thalamus et du cortex. Son groupe est pionnier en restauration de la vision par optogénétique appliquée à des types de cellules spécifiques.
Luk H. Vandenberghe
M. D., Ph. D.
Luk H. Vandenberghe
M. D., Ph. D.
Luk Vandenberghe est Professeur aixiliaire à l’École de médecine de Harvard et dirige un laboratoire de recherche actif à l’Infirmerie Œil et Oreille Massachusetts et à l’Institut de recherche sur l'œil Schepens. Il dirige le Centre de thérapie génique Grousbeck qui est axé sur la biologie du transfert de gène somatique, le développement de technologies habilitantes en thérapie génique, et la translation de programmes cliniques avec une emphase particulière sur la restauration de la vision et de l'ouïe. Il est directeur adjoint à l’Institut de génomique oculaire, une aventure collaborative au sein du Département d’ophtalmologie de l’École de médecine d’Harvard ayant l’ambition de fournir un diagnostic, un traitement et des progrès scientifiques concernant les bases génétiques relatives aux troubles entraînant la cécité.

Le Dr Vandenberghe a été formé en sciences biomédicales et ingénierie biologique à l’Université catholique de Louvain en Belgique. À l’Université de Pennsylvanie, PA, États-Unis, il était étudiant et chercheur dans plusieurs laboratoires de thérapie génique translationnelle de premier plan. Il a découvert, développé et caractérisé quelques-unes des voies de thérapie génique les plus largement utilisées pour des applications in vivo et ex vivo, dont les AAV, vecteurs viraux adéno-associés et les vecteurs lentiviraux.

Le Dr Vandenberghe a apporté des contributions novatrices permettant de mieux comprendre les réponses immunitaires aux vecteurs AAV et l’adressage de types de cellules dans la macula et la rétine, importants pour les thérapies génétiques de la cécité. Au cours de sa carrière très active, il a publié plus de 40 articles évalués par des paires et reviews. Il est co-inventeur de plus d’une douzaine de brevets publiés ou en cours, dont les technologies de production améliorées de sérotypes novateurs d’AVV.