Equipe de Direction

Notre équipe de direction est dirigée par notre Directeur Général et co-fondateur, Bernard Gilly, qui travaille dans le secteur pharmaceutique depuis plus de 20 ans, en tant que dirigeant et entrepreneur. Il est soutenu par une équipe de direction possédant une expertise globale permettant de transformer la science en produits destinées au traitement des patients.

Bernard Gilly
Directeur Général et Co-Founder
Bernard Gilly
Directeur Général et Co-Founder
Bernard Gilly, co-fondateur, occupe le poste de Directeur Général depuis la création de GenSight Biologics S.A. Il occupait également le poste de Président du Conseil d’Administration jusqu’en 2016. De 2011 à 2014, Mr. Gilly a assumé le poste de Directeur Général au sein de la société Pixium Visium et il est depuis le Président non exécutif du Conseil d’Administration.

En outre, Mr. Gilly est membre du Conseil d’Administration de Prophesee S.A. (anciennement Chronocam) et Gecko Biomedical. De 2005 à 2009, il a fondé et était président directeur général de Fovea Pharmaceuticals S.A., ou Fovea, une entreprise de biotechnologie à capitaux privés, qui a été par la suite acquise par Sanofi. Il est ensuite devenu vice-président senior du département d’ophtalmologie de Sanofi et a servi à ce poste jusqu’en mars 2012. Préalablement à Fovea, M. Gilly fut un associé de Sofinnova Partners S.A.S. de décembre 2000 à novembre 2005. De janvier 1992 à octobre 2000, il a été directeur général de Transgene S.A., une entreprise cotée au Nasdaq et au Nouveau Marché d’Euronext Paris, France.


Le Dr. Gilly a reçu un diplôme d’ingénieur de l’École Nationale d’Agronomie et est titulaire d’un doctorat (Ph.D) de l’Université de Rennes.
Thomas Gidoin
Directeur Financier et Administratif
Thomas Gidoin
Directeur Financier et Administratif
Thomas Gidoin nous a rejoint en tant que Directeur Financier et Administratif en juin 2015. De 2012 à 2015, Thomas a été vice-président finance chez DBV Technologies S.A., où il a dirigé l’équipe Corporate Financeet a participé aux offres publiques et aux placements privés, et notamment le double listing des titres de DBV Technologies sur le Nasdaq Global Select Market en 2014.

De 2008 à 2011, il a travaillé à différents postes chez Ipsen S.A., dont celui de contrôleur des opérations UK à Londres et analyste financier senior au département desopérations internationales à Paris. Il a commencé sa carrière en audit chez Ernst & Young.

Thomas est diplômé d’un master en finance internationale de l’ESGF Paris et d’un master en management international de l’école de commerce Neoma en France.

Thomas received a Master’s degree in International Finance from ESGF Paris and a Master’s degree in International Management from Neoma Business School in
France.
Barrett Katz
Directeur Médical
Barrett Katz
Directeur Médical
Barrett Katz, docteur en médecine, détenteur d’un MBA, est notre Directeur Médical depuis novembre 2017.

Avant de rejoindre GenSight, Barrett occupait la chaire d’ophtalmologie Frances DeJur au Centre médical de Montefiore et au Collège de médecine Albert Einstein à New-York où il a également été Professeur d’ophtalmologie, de neurologie et de neurochirurgie et Directeur des études cliniques de janvier 2010 à octobre 2017.

Il travaille dans le secteur des biotechnologieset du développement de nouveaux traitements depuis de nombreuses années, en tant que Directeur Général de Danube Pharmaceuticals Inc., Directeur Médical de Fovea, et Vice-Président pour les affaires médicales et la stratégie chez Eyetech Group Ltd.

Il a étudié à l’Hôpital national des maladies nerveuses à Queen’s Square à Londres, et été post-doctorant à Harvard et à l’Université de Californie à San Francisco. Il a réalisé son internat en médecine interne à l’hôpital de Parkland à Dallas, est allé à l’Institut National de la Santé en Neuro-Virologie, a effectué une résidence en neurologie à l’École médicale de Harvard et une résidence en ophtalmologie au centre médical de Tufts de Nouvelle-Angleterre. Barrett a reçu son doctorat en médecine de l’École de médecine de l’Université Case Western Reserve après avoir été diplômé de l’Université Colgate, et avoir obtenu un MBA de l’École de commerce de l’Université de Rochester’s Simon.
Julio Benedicto
Vice Président, Marketing
Julio Benedicto
Vice Président, Marketing
Julio Benedicto est Vice-Président Marketing depuis novembre 2017.

Il nous fait bénéficier de plus de 20 ans d’expérience en tant que consultant stratégie, au cours desquelles il a aidé des clients dans le domaine de l’industrie des sciences de la vie à développer et à lancer leur marque ainsi qu’à mettre en place des stratégies aux États-Unis et en Europe. Julio a rejoint GenSight après une expérience chez MS Consulting Group (maintenant IQVIA), où il était dans l’équipe de haute direction des bureaux de Munich et membre de l’équipe d’excellence de lancement mondial.

Son expertise comprend la définition et l'exécution de stratégies de marketing et de vente, la planification et la mise en œuvre de lancements de produits, ainsi que la mise en place d'infrastructures commerciales. Ses clients incluaient non seulement les principaux laboratoires pharmaceutiques et sociétés de biotechnologies de premier plan, mais également des laboratoires de médecine de spécialité dans le cadre de la mise sur le marché de leur premier produit, concernant souvent des maladies rares

Julio a obtenu une licence en économie avec les félicitations du jury de Yale ainsi qu’un Master dans le même domaine.
Catherine Cancian
Vice Président, Opérations Pharmaceutiques
Catherine Cancian
Vice Président, Opérations Pharmaceutiques
Catherine Cancian est notre Vice-Présidente activités pharmaceutiques depuis avril 2017. Elle soutient nos programmes de développement pharmaceutique depuis les études précliniques jusqu’aux études de phase III et à la commercialisation au travers de la gestion d’une alliance stratégique des des opérations de production d’d’approvisionnement.

Catherine a plus de 20 ans d’expérience en opérations de production et en amélioration des processus dans des entreprises de biotechnologie. Elle a occupé différents postes chez Sanofi Pasteur, dont des postes à haut niveau de responsabilités en production, respect de la qualité et de la conformité et gestion de projet, dirigeant des équipes de projet polyvalentes dans le domaine de l’autorisation d’enregistrement et de mise sur le marché de nouveaux médicaments. De 2015 à 2017, elle a travaillé chez Genethon Bioproduction, dirigeant les projets d’industrialisation des vecteurs de thérapie génique.

Catherine est diplômée d’un Master en neurosciences de l’Université Pierre et Marie Curie (Paris), d’un diplôme d’ingénieur en biotechnologies de l’UTC et d’un master en business et management d’unités stratégiques d’HEC (Paris).
Harvey Masonson
Vice Président, Développement Clinique
M.D.
Harvey Masonson
Vice Président, Développement Clinique
M.D.
Harvey Masonson, Docteur en médecine, a rejoint GenSight en janvier 2018 à New-York.

Harvey est un ophtalmologiste qui a développé une expérience large et variée dans l’industrie pharmaceutique, en recherche clinique et en sécurité clinique (Phases 1 à 4). Il est hautement compétent pour la planification du développement clinique, la conception de protocoles, la réalisation d’études, les analyses, la transmission d’informations et la publication des essais de pré-enregistrement et de post-mise sur le marché. Il a élaboré avec succès des programmes de développement clinique, aboutissant à l’obtention d’AMM.

Il a démontré ses qualités pour la production de documents cliniques en vue de la soumission à la FDA et à l’EMDA à partir des rapports d’autorisation/annuels de NMR, des dossiers d’AMM (Résumé intégré d’efficacité / Résumé intégré de sécurité / Résumé de sécurité clinique) et des actualisations de sécurité. Harvey a en outre travaillé sur différentes problématiques précliniques, de production, statistiques, réglementaires et de mise sur le marché, avec une solide expérience dans lagestion de CROs.

Il était un cadre-clef chez Eyetech, OSI, ainsi que chez Ophthotech (SVP). Harvey possède un diplôme de premier cycle de l’Université de Rochester, avec les félicitations du jury et un doctorat de médecine de l’école de médecine du Mt. Sinai. Il a réalisé une résidence en ophtalmologie au Mt. Sinai, et a reçu une bourse de recherche sur le glaucome à l’hôpital de New-York, puis a réalisé un travail post-doctoral supplémentaire à NYU School of Business Administration .
Isabelle Pengue-Koyi
Vice Président, Affaires Réglementaires et Qualité
Isabelle Pengue-Koyi
Vice Président, Affaires Réglementaires et Qualité
Isabelle Pengue-Koyi, Docteur en pharmacie et en sciences, est Vice-Présidente Affaires Réglementaires et Qualité depuis septembre 2017.

Après quatre ans en R&D, Isabelle a occupé différents postes dans les équipes réglementaires chez Bristol Myers Squibb, Biogen Idec et Centelion avant d’assumer le rôle de Directrice adjointe des affaires réglementaires chez IDM Biotech, où elle a dirigé une équipe réglementaire et était responsable du développement des stratégies réglementaires internationales pour l’Europe et les États-Unis, coordonnant les dossiers réglementaires et dirigeant les interactions avec les agences de réglementation.

Après avoir été consultante chez Aptuit Consulting Ltd et en tant que free-lancer, elle a rejoint l’Institut Imagine des maladies génétiques en 2012 en tant que pharmacienne spécialiste en réglementation. Là, elle a travaillé au développement d’un produit de thérapie médicale avancé basé sur un produit de thérapie génique ex-vivo et sur les traitements des maladies génétiques orphelines.

Isabelle a rejoint GenSight en 2014 en tant que Directrice en réglementation et assurance qualité. Elle a obtenu un doctorat en pharmacie de l’Université de Paris XI et un doctorat en pharmaco-chimie de l’Institut Curie de Paris.
Isabelle Scarabin
Responsable Business Development
Isabelle Scarabin
Responsable Business Development
Isabelle Scarabin est Responsable Business Development chez GenSight depuis septembre 2013.

Elle est responsable de l’identification, de l’évaluation et de la gestion des opportunités commerciales pour de potentielles collaborations / alliances / cessions de licence / regroupements d’entreprise, et également du financement public en soutien à la stratégie d’entreprise de GenSight.

Avant GenSight, Isabelle a acquis plus de 10 ans d’expérience à différents postes dans des organisations non-lucratives, et possède une vaste expérience en conseil et soutien au développement des affaires dans des entreprises de biotechnologie. Elle a commencé sa carrière en gestion de l’innovation chez Ressources in Innovation ainsi qu’en gestion du lancement de nouveaux vaccins et marketing stratégique chez Sanofi Pasteur MSD.

Isabelle a reçu un diplôme d’ingénieur en biochimie de l’Institut National des Sciences Appliquées (INSA) de Lyon ainsi qu’un Master en management des technologies de l’emlyon Business School.

Conseil d'Administration

Bernard Gilly est entouré de sept Directeurs pour assurer la surveillance des activités de l’entreprise.

Michael Wyzga
Président
Michael Wyzga
Président
MMichael Wyzga est membre du Conseil d’Administration depuis 2015, et assume le poste de Président depuis Mars 2016.

Mr Wyzga est actuellement le Président de MSW Consulting, Inc., une société de conseils stratégiques aux sociétés de biotechnologies. Précédemment, Mr. Wyzga a occupé le poste de Président Directeur Général et membre du conseil d’Administration de Radius Health, Inc. (Nasdaq: RDUS), une société biopharmaceutique, de Décembre 2011 à Novembre 2013.

Depuis Février 2014, Mr Wyzga est membre du Conseil d’Administration d’Akebia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: AKBA), une société biopharmaceutique, où il est également membre des comités de rémunération ainsi que président du comité d’audit. Depuis Février 2013, Mr Wyzga est membre du Conseil d’Administration et président du comité d’audit de la société OncoMed Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: OMED), une société biopharmaceutique. Depuis Février 2015, Mr Wyzga est également membre du conseil d’administration de la société Exact Sciences Corporation (Nasdaq: EXAS), pour laquelle il est également membre des comité d’audit et de rémunération.

M. Wyzga a précédemment été membre du conseil d’administration d’Idenix Pharmaceuticals, Inc, une entreprise de biotechnologie cotée en bourse qui avait été acquise par Merck en août 2014, où il a occupé le poste de président du comité d’audit; membre du comité de rémunération d’Altus Pharmaceuticals, Inc., une entreprise biopharmaceutique cotée en bourse qui a cessé ses activités en novembre 2009 ; ainsi que membre du conseil de surveillance de Prosensa Holding B.V., ou Prosensa, une entreprise biopharmaceutique cotée en bourse, de juin 2014 jusqu’à l’acquisition de Prosensa par BioMarin Falcon B.V. en décembre 2014.

Mr Wyzga est diplomé d’un MBA de Providence College ainsi que d’une licence scientifique (B.S.) de l’Université du Suffolk.
Bernard Gilly
Directeur Général et co-fondateur
Bernard Gilly
Directeur Général et co-fondateur
Bernard Gilly, co-fondateur, occupe le poste de Directeur Général depuis la création de GenSight Biologics S.A. Il occupait également le poste de Président du Conseil d’Administration jusqu’en 2016. De 2011 à 2014, Mr. Gilly a assumé le poste de Directeur Général au sein de la société Pixium Visium et il est depuis le Président non exécutif du Conseil d’Administration.

En outre, Mr. Gilly est membre du Conseil d’Administration de Prophesee S.A. (anciennement Chronocam) et Gecko Biomedical. De 2005 à 2009, il a fondé et était président directeur général de Fovea Pharmaceuticals S.A., ou Fovea, une entreprise de biotechnologie à capitaux privés, qui a été par la suite acquise par Sanofi. Il est ensuite devenu vice-président senior du département d’ophtalmologie de Sanofi et a servi à ce poste jusqu’en mars 2012. Préalablement à Fovea, M. Gilly fut un associé de Sofinnova Partners S.A.S. de décembre 2000 à novembre 2005. De janvier 1992 à octobre 2000, il a été directeur général de Transgene S.A., une entreprise cotée au Nasdaq et au Nouveau Marché d’Euronext Paris, France.


Le Dr. Gilly a reçu un diplôme d’ingénieur de l’École Nationale d’Agronomie et est titulaire d’un doctorat (Ph.D) de l’Université de Rennes.
Peter Goodfellow
Ph.D.
Peter Goodfellow
Ph.D.
Peter Goodfellow, Docteur, est Directeur depuis juin 2014.

Le Dr Goodfellow est consultant scientifique pour Abingworth, Sanofi, et la Fondation Bill et Melinda Gates. Le Dr Goodfellow était auparavant Professeur Balfour de génétique à l’Université de Cambridge avant de travailler pour SmithKlineBeecham (par la suite GlaxoSmithKline) en tant que directeur de recherches.

Il a créé plusieurs entreprises de biotechnologie et a siégé au conseil de Prosensa deCode et dans plusieurs organisations caritatives médicales. Le Dr Goodfellow est actuellement président du conseil d’administration de GammaDelta Therapeutics, une entreprise de biotechnologie développant des immunothérapies novatrices pour le cancer et pour d’autres maladies.

Le Dr Goodfellow détient des doctorats des Universités d’Oxford et de Bristol.
Guido Magni
M.D., Ph.D.
Guido Magni
M.D., Ph.D.
Guido Magni, Docteur en médecine et en sciences (M.D., Ph.D), est mandataire social depuis mars 2013.

Le Dr Magni est associé chez Versant Ventures basé à Bâle, en Suisse. Depuis 2012, le Dr Magni a travaillé en tant que directeur exécutif d’EuroVentures, qui fait office d’incubateur pour Versant, où il a participé à plusieurs investissements en biotechnologie, dont Synosia Therapeutics AG, qui a été vendu à Biotie Therapeutics AG, Flexion Therapeutics Inc. et Okairos AG, qui a été vendu à GlaxoSmithKline. Le Dr Magni était également directeur médical de River Vision, qui a été vendu à Horizon Pharma en 2017.

Le Dr Magni était auparavant le Global Head of Medical Sciencesde Roche Pharmaceuticals, dans le département de développement de médicaments. Pendant ses 12 ans à ce poste, le Dr Magni a supervisé le développement et l’enregistrement d’un grand nombre de nouvelles entités chimiques et biologiques, dont Pegasys, Mabthera, Xeloda, Herceptin, Tamiflu et Tarceva.

Le Dr Magni est actuellement au conseil d’Aprea AB, Nouscom GmbH, Piqur Therapeutics AG, Tarveda LavaTherapeutics et AM Pharma B.V.

Le Dr Magni détient un doctorat en médecine et un doctorat en neuropharmacologie de l’Université de Padoue en Italie.
Simone Seiter
M.D., Ph.D.
Simone Seiter
M.D., Ph.D.
Simone Seiter, Docteur en médecine et en sciences, est mandataire social depuis avril 2017.

Le Dr Seiter est vice-présidente d’IQVIA (anciennement QuintilesIMS), basée à Francfort, en Allemagne et occupe ce poste depuis 12 ans. Avant de rejoindre QuintilesIMS, le Dr Seiter a travaillé chez Capgemini en tant que consultante pendant six ans et a été chercheuse en études postdoctorales à l’Institut National de la Santé (National Institutes of Health États-Unis) pendant deux ans.

Auparavant, le Dr Seiter a travaillé dans les Universités de Heidelberg et de Hambourg, en Allemagne, en tant que dermatologiste agréée. Le Dr Seiter détient un doctorat en médecine et en sciences de l’Université d’Heidelberg et un MBA de l’Université des Sciences Appliquées à Neu-Ulm en Allemagne.
Natalie Mount
Ph.D.
Natalie Mount
Ph.D.
Natalie Mount, Docteur, est mandataire social depuis mai 2017.

Le Dr Mount est actuellement Chief Scientific Officer, conduisant les activités de recherche et développement, chez Gamma Delta Therapeutics. Elle a occupé auparavant le poste de Directrice clinique chez Cell and Gene Therapy Catapult, où elle était responsable des activités de développement translationnel, réglementaire et clinique pour une large gamme de thérapies géniques et cellulaires.

Avant cela, le Dr Mount a passé 16 ans chez Pfizer, dirigeant des activités de développement dans divers domaines thérapeutiques, dont les thérapies cellulaires dans l’Unité de médecine régénérative. Le Dr Mount a également siégé au conseil d’administration de Cell and Gene Therapy Catapult, CTTCR et Chimeric Therapeutics.

Le Dr Mount a un diplôme en sciences naturelles de l’Université de Cambridge et un doctorat de l’University College de Londres.
Charlotte Corbaz
Représentant de Bpifrance Participations
Charlotte Corbaz
Représentant de Bpifrance Participations
Charlotte Corbaz représente Bpifrance Participations au sein de notre conseil d’administration depuis décembre 2017.

Mme Corbaz a travaillé pour le fond Large Venture de Bpifrance Participations depuis la création du fond en 2013 et elle est actuellement Directrice d’investissement du fond. En 2011, Mme Corbaz a commencé sa carrière dans le département d’évaluation et de modélisation d’Eight Advisory. En 2012, elle a rejoint le Fond Stratégique d’Investissement en tant qu’analyste. Mme Corbaz siégeait auparavant au conseil d’administration de VI Technology SAS et fait actuellement partie du conseil d’administration de Ekinops SA.

Elle a reçu un diplôme en management d’Audencia Nantes.
Laurent Higueret
Observateur
Laurent Higueret
Observateur
Thibaut Roulon
Observateur
Thibaut Roulon
Observateur
Prof. Jose-Alain Sahel
Observateur
M.D., Ph. D.
Prof. Jose-Alain Sahel
Observateur
M.D., Ph. D.
Pr Sahel préside l’Institut de la Vision à Paris, un centre d’excellence en ophtalmologie rassemblant plusieurs équipes scientifiques (Université Pierre et Marie Curie, INSERM, CNRS), ainsi que l’Hôpital des Quinze-Vingts à Paris, offrant un accès au soin à des cohortes de patients bien-diagnostiqués et un centre de recherche clinique haut de gamme / à la pointe du progrès.

Conseil Consultatif Scientifique

Nos chercheurs et cliniciens renommés fournissent une ligne directrice à nos recherches et nos efforts de développement.

Dr. Botond Roska
Président
Dr. Botond Roska
Président
Botond Roska est un Directeur à l’Institut Friedrich Miescher à Bâle en Suisse. Il a fait ses études à l’Université Berkeley en Californie, à l’Université Harvard, à l’École de médecine d’Harvard ainsi qu’à l’École de médecine de Semmelweis. Son groupe étudie la structure et la fonction de la rétine. Son groupe de recherche est pionnier en restauration de la vision par optogénétique appliquée à des types de cellules spécifiques de la rétine.
Prof. Jose-Alain Sahel
Vice-Président
M.D., Ph. D.
Prof. Jose-Alain Sahel
Vice-Président
M.D., Ph. D.
Pr Sahel préside l’Institut de la Vision à Paris, un centre d’excellence en ophtalmologie rassemblant plusieurs équipes scientifiques (Université Pierre et Marie Curie, INSERM, CNRS), ainsi que l’Hôpital des Quinze-Vingts à Paris, offrant un accès au soin à des cohortes de patients bien-diagnostiqués et un centre de recherche clinique haut de gamme / à la pointe du progrès.
Prof. Jean Bennett
Vice-Président
M.D., Ph. D.
Prof. Jean Bennett
Vice-Président
M.D., Ph. D.
Jean Bennett est Professeur d’ophtalmologie, de biologie cellulaire du développement et chercheur senior en ophtalmologie moléculaire au Centre F. M. Kirby à l’École de médecine de l’Université de Pennsylvanie. Jean a également été nommée chercheur senior au Centre de thérapies cellulaires et moléculaires à l’Hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP).
Prof. Ernst Bamberg
Prof. Ernst Bamberg
Ernst Bamberg est Professeur de chimie biophysique à l’Université de Francfort, et Directeur du département de chimie biophysique de l’Institut Max Planck pour la biophysique à Francfort. Il est l’inventeur de l’approche optogénétique et est aux avant-postes de cette technologie depuis sa découverte.
Prof. Connie Cepko
Prof. Connie Cepko
Connie Cepko est Professeur à l’École de médecine d’Harvard. Elle travaille sur les mécanismes qui dirigent le développement du système nerveux central (SNC) des vertébrés, et plus particulièrement sur la rétine des vertébrés. Connie a produit des travaux précurseurs concernant les mécanismes qui conduisent à la mort des photorécepteurs dans de nombreuses formes héréditaires de cécité humaine.
Dr. Serge Picaud
Ph. D.
Dr. Serge Picaud
Ph. D.
Serge Picaud est Directeur de recherche à l’Institut de la Vision à Paris. Au cours des 15 dernières années, il a développé de nombreux modèles cellulaires et animaux de différentes maladies de la rétine afin d’évaluer l’efficacité de la neuroprotection ou d’autres stratégies thérapeutiques. Il a ainsi développé la culture de tissus rétiniens humains post-mortem, ce qui procure le moyen de tester l’efficacité des vecteurs AAV sur les neurones rétiniens humains.
Luk H. Vandenberghe
Ph. D.
Luk H. Vandenberghe
Ph. D.
Luk Vandenberghe est Professeur auxiliaire à l’École de médecine de Harvard et dirige un laboratoire de recherche actif au Massachusetts Eye and Ear Infirmary ainsi qu’au Schepens Eye Research Institute . Il dirige le Centre de thérapie génique Grousbeck qui est axé sur la biologie du transfert de gène somatique, le développement de technologies habilitantes en thérapie génique, et la translation de programmes cliniques avec un accent particulier sur la restauration de la vision et de l'ouïe.

Fondateurs scientifiques

Nous nous sommes appuyés sur les connaissances de nos scientifiques fondateurs et avons construit GenSight telle que la société existe aujourd’hui.

Prof. Jean Bennett
M. D., Ph. D.
Prof. Jean Bennett
M. D., Ph. D.
Jean Bennett, Docteur en médecine et en sciences, professeur titulaire d’ophtalmologie, de biologie cellulaire et de biologie du développement, et vice-président pour la recherche en ophtalmologie à l’École de médecine de l’Université de Pennsylvanie (Penn), est pionnier en thérapie génique rétinienne et reconnu internationalement pour son travail dans ce domaine. Elle a développé des approches de transfert de gène pour évaluer les stratégies de traitement pour les maladies dégénératives rétiniennes et les maladies néovasculaires oculaires, afin de comprendre les voies de différentiation rétinienne et d’identifier les mécanismes pathologiques conduisant à la cécité. De plus, son laboratoire a développé des approches de transfert de gène afin de traiter les maladies syndromiques conduisant à une perte de la vision. Il étudie la réponse immunitaire de l'œil aux vecteurs viraux, et caractérise et utilise des promoteurs cellulaires spécifiques pour la libération d’acides nucléiques thérapeutiques. Elle a récemment été nommée professeur d’ophtalmologie moléculaire au Centre F.M. Kirby. Ses recherches, conduites à Penn au cours des 16 dernières années, ont établi les bases scientifiques qui rendirent possible le test du premier traitement potentiel définitif de thérapie génique rétinienne pour des patients avec des dégénérescences rétiniennes provoquant la cécité. Le Dr Bennett est responsable de la recherche à l’Hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP) - Centre pédiatrique Penn. pour les dégénérescences rétiniennes, financé par la Fondation Fighting Blindness, et conseillère scientifique d’une étude clinique évaluant la sécurité et l’efficacité de l’augmentation génique pour l’Amaurose Congénitale de Leber. L’étude avait été initiée à l’automne 2007 à l’Hôpital pour enfant de Philadelphie.
Connie Cepko
Ph. D.
Connie Cepko
Ph. D.
Connie Cepko est Professeur à l’École de médecine d’Harvard. Elle travaille sur les mécanismes qui dirigent le développement du système nerveux central (SNC) des vertébrés, et plus particulièrement sur la rétine des vertébrés. Connie a produit des travaux précurseurs concernant les mécanismes qui conduisent à la mort des photorécepteurs dans de nombreuses formes héréditaires de cécité humaine.
Dr. Serge Picaud
Ph. D.
Dr. Serge Picaud
Ph. D.
Serge Picaud est Directeur de recherche à l’Institut de la Vision à Paris.

Au cours des 15 dernières années, il a développé de nombreux modèles cellulaires et animaux de différentes maladies de la rétine afin d’évaluer l’efficacité de la neuroprotection ou d’autres stratégies thérapeutiques. Il a ainsi développé la culture de tissus rétiniens humains post-mortem, ce qui procure le moyen de tester l’efficacité des vecteurs AAV sur les neurones rétiniens humains.

Il a également caractérisé de nombreux modèles animaux en utilisant une plate-forme de phénotypage inspirée du centre d’étude clinique. Il est un créateur et un conseiller de l’entreprise de biotechnologie Fovea, qui a été achetée par Sanofi-Aventis pour devenir son département ophtalmologique.
Jose-Alain Sahel
M. D., Ph. D.
Jose-Alain Sahel
M. D., Ph. D.
JJose-Alain Sahel est Professeur à l’Université Pierre et Marie Curie, Directeur de l’Institut de la Vision, et Président du département d’ophtalmologie du Centre hospitalier national d’ophtalmologie des Quinze-Vingts et de la Fondation Ophtalmologique Rothschild à Paris, France.

Il est également Professeur à l’Institut d’ophtalmologie au Collège universitaire de Londres. Il dirige des recherches pionnières pour la compréhension des mécanismes pathologiques impliqués dans la dégénérescence des cellules rétiniennes. Le Prof. Sahel a récemment reçu des récompenses de la fondation américaine Fighting Blindness et de l'Académie des Sciences françaises, pour son travail sur la rétinite pigmentaire.
Botond Roska
M. D., Ph. D.
Botond Roska
M. D., Ph. D.
Botond Roska est Dirigeant de groupe senior à l’Institut Friedrich Miescher à Bâle en Suisse. Il a fait ses études à l’Université Berkeley en Californie, à l’Université Harvard, à l’École de médecine d’Harvard ainsi qu’à l’École de médecine de Semmelweis.

Son groupe étudie la structure et la fonction de la rétine. Son groupe est pionnier en restauration de la vision par optogénétique appliquée à des types de cellules spécifiques de la rétine (Lagali et al., Nature Neuro. 2008 ; Busskamp et al, Science, 2010). Il a reçu plusieurs récompenses et prix internationaux : Membre EMBO (2011) Récompense Alcon (2011) Récompense VIVA (2010) Jeune chercheur CER (2010) Jeune chercheur EMBO (2009) Prime d’excellence Marie Curie (2006) Jeune chercheur HFSP (2003) Bourse Harvard Society (2002) Bourse à court terme HFSP (2001) Prix commémoratif Bearden de biophysique (2001) Bourse Fulbright (1997).
Luk H. Vandenberghe
M. D., Ph. D.
Luk H. Vandenberghe
M. D., Ph. D.
Luk Vandenberghe est Professeur aixiliaire à l’École de médecine de Harvard et dirige un laboratoire de recherche actif à l’Infirmerie Œil et Oreille Massachusetts et à l’Institut de recherche sur l'œil Schepens. Il dirige le Centre de thérapie génique Grousbeck qui est axé sur la biologie du transfert de gène somatique, le développement de technologies habilitantes en thérapie génique, et la translation de programmes cliniques avec une emphase particulière sur la restauration de la vision et de l'ouïe. Il est directeur adjoint à l’Institut de génomique oculaire, une aventure collaborative au sein du Département d’ophtalmologie de l’École de médecine d’Harvard ayant l’ambition de fournir un diagnostic, un traitement et des progrès scientifiques concernant les bases génétiques relatives aux troubles entraînant la cécité.

Le Dr Vandenberghe a été formé en sciences biomédicales et ingénierie biologique à l’Université catholique de Louvain en Belgique. À l’Université de Pennsylvanie, PA, États-Unis, il était étudiant et chercheur dans plusieurs laboratoires de thérapie génique translationnelle de premier plan. Il a découvert, développé et caractérisé quelques-unes des voies de thérapie génique les plus largement utilisées pour des applications in vivo et ex vivo, dont les AAV, vecteurs viraux adéno-associés et les vecteurs lentiviraux.

Le Dr Vandenberghe a apporté des contributions novatrices permettant de mieux comprendre les réponses immunitaires aux vecteurs AAV et l’adressage de types de cellules dans la macula et la rétine, importants pour les thérapies génétiques de la cécité. Au cours de sa carrière très active, il a publié plus de 40 articles évalués par des paires et reviews. Il est co-inventeur de plus d’une douzaine de brevets publiés ou en cours, dont les technologies de production améliorées de sérotypes novateurs d’AVV.