Notre mission est de transformer les avancées scientifiques de thérapie génique en traitements innovants pour les patients atteints de maladies dégénératives graves de l’œil et du système nerveux central.

Notre priorité se porte sur les maladies de la rétine, avec l’objectif de préserver et restaurer la vision chez des patients atteints de maladies ophtalmiques affectant la vue. Nous utilisons une plate-forme de développement intégrée qui combine une approche de thérapie génique à deux plateformes technologiques, la séquence de ciblage mitochondrial (MTS) et l’optogénétique. Nous sommes fiers de nos deux produits candidats prometteurs qui ont déjà fait leur preuve de concept sur des modèles animaux pour accéder d’ores et déjà aux phases d’essais cliniques. Nous faisons également des recherches sur de nouveaux produits.

Notre objectif : transformer la vie des patients atteints de maladies dégénératives graves de l’œil et du système nerveux.  

Notre approche de la thérapie génique est attractive non seulement parce qu’être à la pointe de la recherche et de l’innovation est un challenge à relever, mais également parce qu’elle a pour ambition de traiter des maladies qui ont un impact grave sur la qualité de vie des patients. Notre approche est également stimulante parce qu’elle porte la promesse d’une guérison à long terme, administrée d’une manière simple et commode pour les patients et leurs médecins. Ainsi, nos deux principaux produits candidats sont actuellement conçus pour être administrés lors d’un traitement unique à chaque œil, par injection intra-vitréenne, ou IVT.

Nous avons des ambitions plus grandes encore. Nous pensons que nos plates-formes technologiques possèdent une large gamme d’applications, pas seulement dans le domaine de l’ophtalmologie mais également dans d’autres domaines, potentiellement pour d’autres maladies du système nerveux central. En même temps que nous avançons pour mettre sur le marché nos principaux produits, nos équipes de recherche explorent de nouvelles opportunités de thérapie génique pour d’autres troubles neurodégénératifs pour lesquels aucune solution satisfaisante n’a été trouvée.

Chiffres-clés

2012
Date de création, Paris, France
2
Nombre de produits candidats en essais cliniques
7
Nombre d’études, comprenant les études cliniques et les registres, achevées ou en cours pour nos produits
41
Nombre d’employés à plein temps dans nos deux bureaux (à fin mars 2018)
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