Gensight Biologics participera à la 4ème édition du congrès annuel Gene Therapy for Rare Disorders qui se tiendra dans un format virtuel du lundi 22 février au jeudi 25 février 2021. L’événement se concentrera exclusivement sur la résolution des défis commerciaux à venir auxquels sont confrontés les développeurs de médicaments lorsqu’ils commercialisent des thérapies géniques sur le marché.
Magali Taiel, Directeur Médical, donnera une présentation orale sur LUMEVOQ® (GS010 ; lenadogene nolparvovec), une thérapie génique ciblant la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL), une maladie mitochondriale rare qui conduit à la cécité chez les jeunes adultes.
Titre : Lumevoq® Gene Therapy in Leber Hereditary Optic Neuropathy (LHON)
- LHON est une maladie mitochondriale héréditaire maternelle. C’est une maladie rare, avec une incidence de 1500 nouveaux patients par an en Europe et aux États-Unis. La mutation 11778 sur le gène mitochondrial ND4 est la mutation à l’origine de la forme clinique la plus sévère de LHON. Lumevoq® cible spécifiquement cette mutation.
- Lumevoq® est un vecteur adénovirus recombinant de type 2, contenant l’ADN ND4 de type sauvage. Lumevoq® est injecté par injection intravitréenne.
- GenSight Biologics a déposé une demande d’enregistrement auprès de l’EMA en septembre 2020, puis prépare le dépôt d’un BLA pour l’enregistrement américain en 2021.
Date & Heure : Mercredi 24 février, 8.30 9.00am EST (14h30 – 15h00 heure de Paris)
Session: The View from The Cutting Edge: Gaining the Perspective of the Industry Leaders