GenSight Biologics annonce la publication d’un article sur les facteurs prédictifs du résultat visuel final chez les patients traités par la thérapie génique LUMEVOQ®

Paris, France, jeudi, le 17 juillet 2025, 15h00 CET – GenSight Biologics (Euronext : SIGHT, ISIN : FR0013183985, éligible PEA-PME), société biopharmaceutique spécialisée dans le développement et la commercialisation de thérapies géniques innovantes pour les maladies neurodégénératives de la rétine et les pathologies du système nerveux central, annonce aujourd’hui la publication d’une analyse exploratoire visant à identifier les facteurs prédictifs de la meilleure acuité visuelle finale (acuité visuelle corrigée optimale, ou BCVA) chez des patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) causée par une mutation du gène mitochondrial mt-ND4, tous traités avec LUMEVOQ^®, le candidat-médicament de thérapie génique de la société destiné au traitement de la NOHL-ND4.

L’article, publié dans le numéro de juillet 2025 de la revue Investigative Ophthalmology & Visual Science, journal de l’ARVO (Association for Research in Vision and Ophthalmology), conclut que « une meilleure BCVA initiale, ainsi qu’une épaisseur plus importante de la couche des cellules ganglionnaires maculaires (GCL) et de la couche des fibres nerveuses rétiniennes (RNFL), sont des prédicteurs clés de l’amélioration de la BCVA un an et demi après traitement » chez les patients ayant reçu LUMEVOQ^® au moins six mois après le début des symptômes.

« Il s’agit de la première étude utilisant la tomographie par cohérence optique en domaine spectral (SD-OCT) et d’autres critères cliniques pour identifier les facteurs prédictifs de l’évolution de la BCVA un an et demi après traitement », souligne le Dr Robert C. Sergott, MD, auteur principal, services d’ophtalmologie et de neurologie au Wills Eye Hospital et à la Thomas Jefferson University, et directeur du William H. Annesley, Jr., EyeBrain Center.[1] « Les preuves structurelles et fonctionnelles concordent pour montrer que l’injection directe de lenadogene nolparvovec peut être plus efficace que l’effet thérapeutique controlatéral, ce qui plaide en faveur d’un traitement bilatéral des patients atteints de NOHL lorsque cela est possible. »

L’analyse des paramètres OCT a également confirmé que les résultats visuels sont meilleurs chez les patients recevant LUMEVOQ^® plus de six mois après le début de la maladie. Autrement dit, les patients traités pendant la phase dynamique de la NOHL présentent de meilleurs résultats visuels que ceux traités lors de la phase subaiguë.

Les auteurs formulent l’hypothèse selon laquelle le pseudo-œdème de la couche des fibres nerveuses rétiniennes (RNFL), observé durant la phase subaiguë, pourrait entraver la diffusion du vecteur viral vers les cellules ganglionnaires de la rétine (RGCs). Au cours de la phase dynamique, les couches rétiniennes, stabilisées, demeurent suffisamment préservées pour optimiser l’efficience de la transfection des RGCs, et donc les effets de la thérapie génique.

L’article complet est disponible sur ce lien.

[1] Le centre William H. Annesley, Jr. EyeBrain a gradé et interprété les images rétiniennes en tomographie par cohérence optique (OCT) pour les études RESCUE, REVERSE, RESTORE et REFLECT.