GenSight Biologics annonce avoir obtenu les autorisations réglementaires pour traiter un patient aux États-Unis avec GS010/LUMEVOQ® dans le cadre d’un accès compassionnel (Expanded Access)

Paris (France), le 30 octobre 2025, 7h30 CET – GenSight Biologics (Euronext : SIGHT, ISIN : FR0013183985, éligible PEA-PME), société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de thérapies géniques innovantes pour les maladies neurodégénératives rétiniennes et les affections du système nerveux central, annonce aujourd’hui que sa thérapie génique GS010/LUMEVOQ^® a reçu les autorisations réglementaires pour le traitement compassionnel (Expanded Access) d’un patient aux États-Unis. Ces autorisations constituent les premiers feux verts réglementaires pour ce produit candidat depuis le retrait de la demande d’autorisation de mise sur le marché européen par la Société en 2023.

L’autorisation de la FDA a été accordée pour le traitement compassionnel (Expanded Access) d’un patient éligible, sur la base d’une demande soumise à l’agence par un médecin de la Faculté de médecine de l’Université de Pittsburgh (UPMC). L’approbation requise du comité d’éthique de l’établissement (Institutional Review Board, IRB) a également été obtenue. Le traitement du patient est programmé en novembre 2025.

GS010/LUMEVOQ^® est en Phase III de son développement clinique en tant que traitement de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL), maladie rare provoquant la cécité, due à une mutation du gène mitochondrial ND4. Le produit candidat n’a, à ce jour, pas reçu d’autorisation de mise sur le marché dans aucun pays.

La Société maintient sa priorité stratégique sur la fabrication et le développement clinique

« Nous sommes très heureux de pouvoir mettre GS010/LUMEVOQ à disposition d’un patient dans le cadre d’un traitement compassionnel (Expanded Access) à l’UPMC », déclare Laurence Rodriguez, Directrice générale de GenSight Biologics. « À ce stade, notre priorité est d’assurer un approvisionnement suffisant pour l’étude clinique en instruction par l’ANSM et de soutenir nos discussions relatives au programme d’accès compassionnel français. Ces programmes constituent des étapes essentielles vers notre objectif de maximiser l’accès des patients à GS010/LUMEVOQ, compte tenu des importants besoins médicaux non-satisfaits des personnes atteintes de la NOHL. »

La Société finalise actuellement le transfert de technologie vers son nouveau partenaire de fabrication, Catalent, dont l’achèvement est attendu d’ici fin 2025. Cette transition permettra la production de nouveaux lots en 2026 afin de répondre à l’ensemble des besoins cliniques et d’accès compassionnel anticipés.

GenSight Biologics se prépare au lancement, au second semestre 2026, de l’étude pivot de Phase III RECOVER pour GS010/LUMEVOQ^®. En parallèle, la Société échange avec l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) au sujet de l’étude « dose-ranging » demandée par l’agence en lien avec le programme d’accès compassionnel en France. Le protocole de l’étude, déposé en août 2025, est en cours d’examen selon un calendrier réglementaire bien défini.

Parallèlement, la Société étudie des opportunités d’octroi de licences (out-licensing) pour GS010 sur des marchés en dehors des États-Unis et de l’Europe, tout en explorant des programmes d’accès compassionnel payants à l’échelle mondiale.

À propos de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL)

La Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL) est une maladie mitochondriale rare, transmise par la mère, caractérisée par la dégénérescence des cellules ganglionnaires rétiniennes. Elle provoque une perte de vision brutale et généralement irréversible, évoluant le plus souvent vers la cécité légale. Parmi les mutations en cause, la mutation mitochondriale ND4 est la plus fréquente et est associée au plus mauvais pronostic.