L’Hôpital national des 15-20 et GenSight Biologics annoncent les premiers traitements dans le cadre du programme d’Autorisation d’Accès Compassionnel (AAC) pour GS010/LUMEVOQ®

Paris, France, le 20 mars 2026, 07h30 CET – L’Hôpital national des 15-20 à Paris et GenSight Biologics (Euronext : SIGHT, ISIN : FR0013183985, éligible PEA-PME), société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, annoncent aujourd’hui le traitement des premiers patients dans le cadre du programme d’Autorisation d’Accès Compassionnel (AAC) pour GS010/LUMEVOQ^® en France.[1] En parallèle, l’étude de dose REVISE a inclus trois nouveaux patients.

Premiers patients traités dans le cadre du programme d’AAC

À la suite de la récente autorisation des premières demandes nominatives du programme d’AAC GS010, un groupe de patients a été traité le 19 mars à l’Hôpital national des 15-20 à Paris. D’autres traitements sont programmés au cours des prochaines semaines.

GS010 est une thérapie génique candidate en développement clinique pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) liée à une mutation du gène mitochondrial ND4. Les patients atteints de NOHL subissent une perte de vision brutale, souvent irréversible, liée à la dégénérescence rapide de leurs cellules ganglionnaires rétiniennes (CGR), des cellules essentielles à la vision. Consciente de l’urgence à traiter la maladie face à la perte progressive de ces cellules, l’ANSM a autorisé dans le cadre du dispositif d’AAC, le traitement de plusieurs patients présentant une baisse de vision en rapport avec la NOHL-ND4. La mutation mitochondriale sur le gène ND4 est la plus fréquente des mutations causant la NOHL et est associée au plus mauvais pronostic visuel.

« L’Hôpital national des 15-20 assure un accès à GS010 aux patients atteints de NOHL dans un cadre réglementaire rigoureux, » déclare Nicolas Péju, Directeur Général de l’Hôpital national des 15-20. « Nos équipes cliniques sont pleinement mobilisées pour prendre en charge ces patients, que ce soit dans le cadre de l’étude REVISE ou de l’accès compassionnel. »

Point sur l’étude REVISE

L’étude de dose REVISE, approuvée par l’ANSM et le comité d’éthique en décembre 2025, se déroule conformément au calendrier prévisionnel. Le premier patient a été traité en février 2026 et trois nouveaux patients ont été inclus dans l’étude. Les patients français éligibles à la fois à l’étude REVISE et au programme d’AAC se voient proposer en priorité une inclusion dans l’étude clinique, conformément à la réglementation en vigueur.

« Le traitement des premiers patients dans le cadre du programme d’AAC concrétise l’accès à GS010 pour les patients atteints de NOHL liée à la mutation ND4, qui ne disposent aujourd’hui d’aucune alternative thérapeutique appropriée, » déclare la Dr Magali Taiel, Directrice Médicale de GenSight Biologics. « Avec l’étude REVISE et le programme d’accès compassionnel, deux voies complémentaires sont désormais disponibles en France pour traiter ces patients. »

[1] GS010/LUMEVOQ^® est actuellement en cours de développement clinique et n’a pas encore obtenu d’autorisation de mise sur le marché en France ni dans aucun autre pays ; il n’est donc pas disponible dans le commerce.