Qui sommes-nous ?
GenSight Biologics S.A. (GenSight Biologics) est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central.
Le portefeuille de recherche de GenSight Biologics s’appuie sur deux plates-formes technologiques : le ciblage mitochondrial (Mitochondrial Targeting Sequence, ou MTS) et l’optogénétique, visant à préserver ou restaurer la vision chez les patients atteints de maladies neurodégénératives de la rétine. En utilisant son approche de thérapie génique, les candidats médicaments de GenSight Biologics sont destinés à offrir aux patients une récupération visuelle fonctionnelle durable après une seule injection intra-vitréenne dans chaque œil.
GenSight Biologics rappelle que le principal candidat médicament GS010/LUMEVOQ®, en développement clinique, n’a pas encore fait la démonstration de son efficacité et de sa sécurité d’utilisation. Il ne bénéficie pas d’une autorisation de mise sur le marché et n’est pas commercialisable.
S’agissant de la demande d’autorisation d’accès compassionnel (AAC) déposée par GenSight Biologics, elle est en cours d’instruction par les services de l’ANSM sur la base des données cliniques disponibles.
NOTRE Portefeuille de thérapie génique en ophtalmologie
